塔吉瑞B(yǎng)CR-ABL變構(gòu)抑制劑納入突破性治療品種
12月26日，塔吉瑞宣布其自主研發(fā)的BCR-ABL變構(gòu)抑制劑TGRX-678通過中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示，正式納入突破性治療品種。本次納入突破性治療品種針對的適應(yīng)癥為：經(jīng)三代或三代以上酪氨酸激酶抑制劑失敗或不耐受的加速期慢性粒細(xì)胞白血?。–ML-AP）。
慢性粒細(xì)胞白血?。–ML）是一種以髓系增生為主的造血干細(xì)胞惡性疾病。在CML患者中，早期的髓細(xì)胞經(jīng)歷了基因突變，導(dǎo)致BCR-ABL異?；虻男纬?，從而使正常細(xì)胞轉(zhuǎn)化為慢性粒細(xì)胞白血病細(xì)胞。這些細(xì)胞在骨髓內(nèi)迅速擴增，進(jìn)而進(jìn)入血液循環(huán)，并有可能擴散至身體其它部位（如脾臟）。酪氨酸激酶抑制劑（TKI）伊馬替尼的誕生為CML治療帶來了除傳統(tǒng)造血干細(xì)胞移植和放化療以外的新興療法，并大幅提高了這類患者的10年生存率。不過，部分患者在使用前幾代TKIs后依舊存在藥物不耐受或耐藥問題。
根據(jù)塔吉瑞新聞稿介紹，TGRX-678是具有全新藥物作用機制的一類CML治療藥物。與已獲批的第1至3代TKIs不同，該產(chǎn)品靶向作用于BCR-ABL1融合基因的變構(gòu)位點，具有治療對現(xiàn)有上市藥物的耐藥（包括守門殘基T315I突變耐藥）或不耐受的CML患者的潛力。
目前，TGRX-678正在開展臨床研究。在2023年美國血液學(xué)會（ASH）年會上，塔吉瑞還首次公布了TGRX-678的1期臨床試驗及臨床前試驗研究結(jié)果。根據(jù)研究人員得出的結(jié)論，TGRX-678在經(jīng)治CML患者中耐受性良好，并且在所有研究隊列中（包括對T315I等多種耐藥突變的患者）均顯示出明顯的臨床優(yōu)勢，為CML-CP/AP 患者（包括TKI產(chǎn)品ponatinib或asciminib治療失敗的患者）提供了一種新的治療選擇。此外，研究人員目前選擇了兩組劑量來進(jìn)一步探索RP2D，其獨特的PK特性可能會給長期用藥的患者帶來更多臨床獲益。
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