本導(dǎo)基因創(chuàng)新地貧療法獲批臨床
1月3日，本導(dǎo)基因宣布該公司BD211注射液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）默示許可。BD211是一款基于本導(dǎo)基因下一代慢病毒載體平臺(tái)開發(fā)的基因修飾自體造血干細(xì)胞地中海貧血治療藥物。
β-地中海貧血是一種β珠蛋白基因突變引起的遺傳性血液疾病。長(zhǎng)期以來，地貧缺少一種一次治療、終身受用的療法。近年來，基因治療的發(fā)展為β-地貧患者帶來了希望。β-地中海貧血的基因治療主要有兩種策略：一是基因編輯，通過CRISPR激活γ珠蛋白表達(dá)；二是基因補(bǔ)償，通過向自體造血干細(xì)胞中導(dǎo)入功能正常的β珠蛋白基因來增加正常血紅蛋白的合成?；蜓a(bǔ)償策略從原理上更加接近人體的正常生理狀況，在某些情況下具有獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)。
本導(dǎo)基因“BD211自體CD34+造血干細(xì)胞注射液”是基于該公司下一代慢病毒載體平臺(tái)BDlenti研發(fā)基因修飾自體造血干細(xì)胞地中海貧血治療藥物，屬于基因補(bǔ)償治療產(chǎn)品。根據(jù)本導(dǎo)基因新聞稿介紹，BD211通過一系列優(yōu)化技術(shù)，高效表達(dá)β珠蛋白，對(duì)β0/β0、β0/β+等多種基因型地貧有效，能更好的還原正常人體的血紅蛋白的狀況；添加了安全保護(hù)的絕緣子序列，進(jìn)一步提高產(chǎn)品進(jìn)入人體后的安全性。研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）顯示，兩例β0/β0地貧患者均擺脫了輸血依賴，隨訪時(shí)間超過兩年，初步驗(yàn)證了BD211的有效性和安全性。
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