十余款1類新藥獲批臨床！來自翰森制藥、天士力生物、博銳生物等
中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，本周有十余款1類新藥在中國(guó)獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。這些新藥來自翰森制藥、天士力生物、神州細(xì)胞、百吉生物、朗來科技等公司，涉及TCR-T療法、人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、AAV基因療法、三特異性抗體等多種新分子類型，它們擬開發(fā)用于治療腫瘤、心力衰竭、戈謝病、精神分裂癥等。本文將挑選其中部分新藥作介紹，僅供讀者參閱（排名不分先后）。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
凌意生物：LY-M001注射液
作用機(jī)制：AAV基因治療藥物
適應(yīng)癥：戈謝病
根據(jù)凌意生物新聞稿，LY-M001是該公司自主研發(fā)的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物，該產(chǎn)品本次在中國(guó)獲批臨床，擬開發(fā)用于治療I型或III型戈謝病。這也是該公司一個(gè)創(chuàng)新藥物獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。LY-M001使用重組腺相關(guān)病毒（rAAV）為載體，通過單次靜脈輸注給藥后即可表達(dá)患者所需的葡萄糖腦苷脂酶，并且可在體內(nèi)長(zhǎng)期穩(wěn)定表達(dá)并降解有害糖脂代謝物，從而達(dá)到長(zhǎng)期治療戈謝病的目標(biāo)。初步的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）數(shù)據(jù)顯示，該產(chǎn)品在有效性和安全性方面均有良好表現(xiàn)，無(wú)任何不良事件發(fā)生。LY-M001的美國(guó)IND申請(qǐng)已于2023年12月獲受理。
百吉生物：BRL03注射液
作用機(jī)制：基因修飾TCR-T細(xì)胞制品
適應(yīng)癥：實(shí)體瘤
根據(jù)百吉生物新聞稿，BRL03是該公司自主研發(fā)的基因修飾TCR-T細(xì)胞制品，屬于過繼性免疫細(xì)胞治療技術(shù)。其基本原理是采集患者血液中的免疫細(xì)胞，在體外進(jìn)行基因工程化改造以增強(qiáng)T細(xì)胞對(duì)腫瘤細(xì)胞的特異性識(shí)別與殺傷效力，后回輸進(jìn)患者體內(nèi)可以達(dá)到直接殺傷腫瘤或激發(fā)機(jī)體免疫功能間接殺傷腫瘤的目的。IIT研究顯示該產(chǎn)品在實(shí)體瘤治療中具有良好的安全性和初步療效。2023年9月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了BRL03的1/2期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，用于治療多種晚期實(shí)體瘤（包括肺癌、胃癌等）。該產(chǎn)品本次在中國(guó)獲批臨床，擬開發(fā)用于治療EBV陽(yáng)性晚期實(shí)體瘤患者，包括鼻咽癌、肺淋巴上皮瘤樣癌和胃腺癌。
天士力生物：人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液（B2278注射液）
作用機(jī)制：人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞
適應(yīng)癥：慢性心力衰竭
天士力生物申報(bào)的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液（B2278注射液）在中國(guó)獲批臨床，擬開發(fā)用于伴冠狀動(dòng)脈旁路移植術(shù)指征的慢性缺血性心肌病導(dǎo)致的慢性心力衰竭。伴隨冠狀動(dòng)脈旁路移植術(shù)（CABG）的心肌局部注射干細(xì)胞有望通過刺激心臟細(xì)胞的增殖和分化、抑制心肌細(xì)胞損傷及免疫調(diào)節(jié)等作用，修復(fù)心肌細(xì)胞使心肌收縮增強(qiáng)從而對(duì)心力衰竭發(fā)揮治療作用。據(jù)天士力生物新聞稿介紹，臨床前研究證明，B2278可通過旁分泌作用調(diào)控心肌組織微環(huán)境，對(duì)于缺血性心肌病中的心肌細(xì)胞組織損傷有明顯抑制作用，增加動(dòng)物心功能，促進(jìn)血管再生，減少心肌凋亡。
來源：123RF
翰森制藥：HS-10509片
適應(yīng)癥：精神分裂癥
根據(jù)翰森制藥公告，HS-10509是該公司自主研發(fā)的1類新藥，本次在中國(guó)獲批臨床，擬用于治療精神分裂癥。精神分裂癥是一種慢性的精神疾病，會(huì)影響患者如何思考、感覺和行動(dòng)。此病包含陽(yáng)性癥狀（幻覺、妄想）、陰性癥狀（難以享受生活、脫離人群）以及認(rèn)知障礙。作為一種反復(fù)發(fā)作的慢性遷延性疾病，患者治療依從性低而導(dǎo)致的復(fù)發(fā)率高、病情反復(fù)，成為長(zhǎng)期以來精神分裂癥治療的主要難點(diǎn)，存在未被滿足的臨床需求。
神州細(xì)胞：SCTC21C注射液
作用機(jī)制：CD38的單克隆抗體
適應(yīng)癥：血液瘤
SCTC21C為神州細(xì)胞自主研發(fā)的靶向CD38的單克隆抗體注射液。CD38是一種造血細(xì)胞表面表達(dá)的跨膜糖蛋白，在各種造血細(xì)胞表面普遍表達(dá)，且在惡性造血細(xì)胞中的表達(dá)水平明顯高于相應(yīng)正常細(xì)胞，是治療CD38+血液瘤的一個(gè)重要靶點(diǎn)。SCTC21C通過對(duì)Fc段進(jìn)行改造，可增強(qiáng)對(duì)CD38+腫瘤細(xì)胞的殺傷作用。臨床前研究顯示，SCTC21C具有良好的臨床前藥代動(dòng)力學(xué)和安全性結(jié)果。該產(chǎn)品本次在中國(guó)獲批臨床，擬開發(fā)用于CD38+血液瘤的治療。
博銳生物、恩沐生物：BR115注射液
作用機(jī)制：HER2 ECD2、HER2 ECD4、CD3靶向三特異性抗體
適應(yīng)癥：實(shí)體瘤
BR115（CMG6A19）是博銳生物和恩沐生物聯(lián)合開發(fā)的一款三特異性抗體，可特異性結(jié)合腫瘤細(xì)胞表面的HER2 ECD2和/或HER2 ECD4，并同時(shí)與T細(xì)胞表面的CD3分子結(jié)合，從而將T細(xì)胞募集到靶細(xì)胞附近，重新定向T細(xì)胞的殺傷作用，誘導(dǎo)T細(xì)胞活化，裂解靶細(xì)胞；此外，BR115還可以雙重阻斷HER2下游信號(hào)，抑制腫瘤細(xì)胞生長(zhǎng)。與傳統(tǒng)雙抗藥物相比，BR115能選擇性地殺傷HER2高表達(dá)腫瘤細(xì)胞，而對(duì)HER2正常水平表達(dá)組織作用大幅減弱，具有更好的腫瘤特異性和安全性。該產(chǎn)品本次在中國(guó)獲批臨床，擬開發(fā)用于晚期惡性實(shí)體腫瘤。
除了上述產(chǎn)品，還有其他1類新藥獲批臨床試驗(yàn)。限于篇幅，本文不再一一介紹。希望這些在研療法后續(xù)進(jìn)展順利，早日惠及患者。
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