輝大基因新型DNA編輯療法獲FDA孤兒藥資格
1月23日，輝大基因宣布，美國FDA授予該公司CRISPR-Cas12 DNA編輯療法HG302孤兒藥資格，用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）。HG302此前已經(jīng)獲FDA授予治療DMD的兒科罕見病藥物資格。
DMD是常見的兒童神經(jīng)肌肉疾病之一。它是由于在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現(xiàn)突變而導致的X連鎖遺傳病?？辜∥s蛋白的缺失終導致肌纖維退化，組織纖維化和早夭。由于DMD病理過程中的關鍵蛋白抗肌萎縮蛋白的編碼基因尺寸巨大，這對基因療法的遞送提出了技術挑戰(zhàn)。
輝大基因?qū)Ｗ⒂诎l(fā)現(xiàn)、設計及開發(fā)潛在的基因組醫(yī)學治療方案。據(jù)輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼大中華區(qū)總經(jīng)理姚璇博士在早先接受藥明康德內(nèi)容團隊采訪時介紹：“現(xiàn)有的基因替代療法主要針對一些致病基因相對較小的隱性遺傳病，尚無法治療一些致病基因較大的遺傳病以及顯性遺傳病。輝大基因的基因編輯技術可以直接靶向致病基因，對其進行敲除、敲入以及單個堿基的替換，從而治療那些傳統(tǒng)基因療法無法解決的顯性遺傳病。而對于致病基因比較大、無法通過傳統(tǒng)基因替代療法治療的遺傳病，我們也可以通過基因編輯的方式對其治療?！?/span>
HG302是輝大基因開發(fā)的一種新型CRISPR DNA編輯療法，通過單個病毒載體將高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51號外顯子剪接供體（SD）位點的CRISPR RNA遞送到肌肉中。該位點將被HG302破壞，從而允許第51號外顯子跳躍，形成從第50到53號外顯子的正確開放閱讀框，恢復功能性肌營養(yǎng)不良蛋白的表達，進而改善肌肉功能。
據(jù)悉，輝大基因依托其專有的HG-PRECISE平臺，鑒定得到新型Cas12i蛋白，繼而開發(fā)出了新型高保真Cas12i變體（hfCas12Max），其在哺乳動物細胞中具有比SpCas9和其他Cas12a/b/e系統(tǒng)更低的脫靶活性和更高的編輯效率，更適合單個病毒載體包裝和遞送。
輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alvin Luk博士表示：“HG302是輝大基因第三個獲得孤兒藥資格和兒科罕見病藥物資格雙認定的項目，是我們持續(xù)推進罕見病CRISPR基因療法的又一個重要里程碑?！?/span>
聲明：本文版權歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標記有誤，或侵犯您的版權，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
