輝大基因新型DNA編輯療法獲FDA孤兒藥資格
1月23日，輝大基因宣布，美國(guó)FDA授予該公司CRISPR-Cas12 DNA編輯療法HG302孤兒藥資格，用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）。HG302此前已經(jīng)獲FDA授予治療DMD的兒科罕見病藥物資格。
DMD是常見的兒童神經(jīng)肌肉疾病之一。它是由于在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致的X連鎖遺傳病。抗肌萎縮蛋白的缺失終導(dǎo)致肌纖維退化，組織纖維化和早夭。由于DMD病理過程中的關(guān)鍵蛋白抗肌萎縮蛋白的編碼基因尺寸巨大，這對(duì)基因療法的遞送提出了技術(shù)挑戰(zhàn)。
輝大基因?qū)Ｗ⒂诎l(fā)現(xiàn)、設(shè)計(jì)及開發(fā)潛在的基因組醫(yī)學(xué)治療方案。據(jù)輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼大中華區(qū)總經(jīng)理姚璇博士在早先接受藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)采訪時(shí)介紹：“現(xiàn)有的基因替代療法主要針對(duì)一些致病基因相對(duì)較小的隱性遺傳病，尚無法治療一些致病基因較大的遺傳病以及顯性遺傳病。輝大基因的基因編輯技術(shù)可以直接靶向致病基因，對(duì)其進(jìn)行敲除、敲入以及單個(gè)堿基的替換，從而治療那些傳統(tǒng)基因療法無法解決的顯性遺傳病。而對(duì)于致病基因比較大、無法通過傳統(tǒng)基因替代療法治療的遺傳病，我們也可以通過基因編輯的方式對(duì)其治療?！?/span>
HG302是輝大基因開發(fā)的一種新型CRISPR DNA編輯療法，通過單個(gè)病毒載體將高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51號(hào)外顯子剪接供體（SD）位點(diǎn)的CRISPR RNA遞送到肌肉中。該位點(diǎn)將被HG302破壞，從而允許第51號(hào)外顯子跳躍，形成從第50到53號(hào)外顯子的正確開放閱讀框，恢復(fù)功能性肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的表達(dá)，進(jìn)而改善肌肉功能。
據(jù)悉，輝大基因依托其專有的HG-PRECISE平臺(tái)，鑒定得到新型Cas12i蛋白，繼而開發(fā)出了新型高保真Cas12i變體（hfCas12Max），其在哺乳動(dòng)物細(xì)胞中具有比SpCas9和其他Cas12a/b/e系統(tǒng)更低的脫靶活性和更高的編輯效率，更適合單個(gè)病毒載體包裝和遞送。
輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alvin Luk博士表示：“HG302是輝大基因第三個(gè)獲得孤兒藥資格和兒科罕見病藥物資格雙認(rèn)定的項(xiàng)目，是我們持續(xù)推進(jìn)罕見病CRISPR基因療法的又一個(gè)重要里程碑?！?/span>
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