至善唯新rAAV基因療法獲批臨床，針對法布雷?。?/strong>
1月31日，至善唯新宣布，該公司自主研發(fā)的法布雷病基因治療產(chǎn)品ZS805注射液已獲中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）臨床試驗默示許可，即將開展臨床1/2期試驗。公開資料顯示，ZS805是一款rAAV基因治療1類新藥。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體蓄積病。其病因為α-半乳糖苷酶A基因突變，基因產(chǎn)物結構和功能異常，使得代謝底物鞘氨醇三聚己糖苷和相關鞘糖脂在心、腎、肺、眼、腦和皮膚等多種器官的神經(jīng)及血管組織細胞中堆積，導致心室肥厚、腎衰、腦卒中、外周神經(jīng)疼痛等病癥發(fā)生。心肌病變是導致法布雷病患者死亡的主要原因。目前，該疾病的傳統(tǒng)治療方案為酶替代療法，患者需要每兩周輸注一次阿加糖酶且終身治療，對其正常生活、工作、學習影響很大。
據(jù)至善唯新新聞稿介紹，ZS805作為一款rAAV基因治療藥物，其基因表達盒框架搭載了該公司自主研發(fā)的肝臟特異啟動子和信號肽序列優(yōu)化后的α-半乳糖苷酶A基因，保證了α-半乳糖苷酶A蛋白在肝臟細胞中特異表達并高效分泌，提高了藥物的安全性與有效性。此外，為確保更多患者能夠得到有效治療，至善唯新挑選了適合中國人群的AAV載體血清型。
經(jīng)過動物模型評價，ZS805表達的α-半乳糖苷酶A蛋白在心、腎等疾病相關器官的分布優(yōu)于同類產(chǎn)品。在研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）中，已有2例患者入組接受ZS805基因治療，目前接受治療的患者整體狀態(tài)良好，各項指標獲得改善，患者體內的半乳糖苷酶活性已達到正常水平，初步驗證了ZS805在人體的安全和有效性。
至善唯新創(chuàng)始人董飚教授此前接受藥明康德內容團隊采訪時表示：“罕見病患者巨大的未滿足治療需求，罕見病的種類大概有7000多種，而其中的許多至今仍無有效的治療藥物，患者的需求非常大。rAAV是目前公認的比較安全的病毒載體，它的有效性、靶向性都非常好，所以非常適合用于開發(fā)基因療法，而rAAV基因療法的特點也決定了它們有望給罕見病患者的治療打開一片新天地?！?/span>
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