默沙東HIF-2α抑制劑擬納入優(yōu)先審評(píng)，針對(duì)腎細(xì)胞癌等
2月21日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，默沙東（MSD）遞交的belzutifan片擬被納入優(yōu)先審評(píng)，針對(duì)的適應(yīng)癥為von Hippel-Lindau（VHL）病相關(guān)腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET）。公開資料顯示，belzutifan是一種HIF-2α抑制劑，此前已在美國、英國、加拿大和其它幾個(gè)國家和地區(qū)獲批上市。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
VHL是一種罕見遺傳疾病，它可異常激活癌癥患者體內(nèi)的缺氧誘導(dǎo)因子（HIF-2α）。HIF-2α因子從而在患者體內(nèi)蓄積并導(dǎo)致良性和惡性腫瘤的形成。HIF-2α通路相關(guān)研究曾在2019年榮獲諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。
Belzutifan是一款選擇性新型口服HIF-2α抑制劑。2021年8月，該藥獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，用于治療VHL疾病相關(guān)癌癥，如腎細(xì)胞癌、中樞神經(jīng)系統(tǒng)CNS血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤，這些患者無需立即接受手術(shù)治療。2023年12月，該藥再次獲得FDA批準(zhǔn)，用于晚期腎細(xì)胞癌成人患者的治療，這些患者接受PD-1/PD-L1抑制劑和血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子酪氨酸激酶抑制劑（VEGF-TKI）治療后發(fā)生疾病進(jìn)展。
根據(jù)belzutifan在美國獲批治療VHL疾病相關(guān)癌癥時(shí)的2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，在VHL相關(guān)RCC患者中報(bào)告的客觀緩解率（ORR）為49%。所有獲得緩解的VHL-RCC患者均從治療開始隨訪至少18個(gè)月。在其它VHL相關(guān)非RCC腫瘤患者中，24例可評(píng)估的CNS血管母細(xì)胞瘤患者的ORR為63%，12例可評(píng)估的pNET患者的ORR為83%，CNS血管母細(xì)胞瘤有73%的患者緩解持續(xù)時(shí)間≥12個(gè)月，pNET有50%的患者緩解持續(xù)時(shí)間≥12個(gè)月。
本次belzutifan在中國擬納入優(yōu)先審評(píng)意味著，該藥也有望加速惠及中國的VHL病相關(guān)癌癥患者。
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