同濟醫(yī)院CAR-T免疫療法讓重癥肌無力女子當上媽媽
長江日報大武漢客戶端3月4日訊，復發(fā)難治的重癥肌無力患者謝女士，在華中科技大學附屬同濟醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授團隊采用的CAR-T療法支持下，獲得持久改善，在18個月的隨訪中，實現(xiàn)了無藥健康正常生活狀態(tài)，還順利生育寶寶。這是應用靶向成熟B細胞抗原（BCMA）的CAR-T細胞（CT103A）治療該病，2月26日，該研究論文在線發(fā)表在國際權(quán)威學術(shù)期刊《歐洲分子生物學學會期刊》。
33歲的謝女士4年前在同濟醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科被確診為重癥肌無力，盡管嘗試了各種藥物療法，病情仍未得到控制。發(fā)病時，她連起床、拿東西等簡單動作都無法完成。最嚴重時，“無力”呼吸的她只能插管靠呼吸機支持。
重癥肌無力是由自身抗體介導的獲得性神經(jīng)－肌肉接頭傳遞障礙的自身免疫性疾病。目前，重癥肌無力的治療仍以膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換等常規(guī)免疫治療為主。但重癥肌無力病程長、難治愈、易復發(fā)，當前傳統(tǒng)藥物的治療雖在一定程度上能改善肌無力癥狀，但在疾病控制、長期安全性等方面均存在不足。
2022年4月14日，王偉教授團隊對她的病情詳細評估，最終決定使用CAR-T療法治療重癥肌無力。嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法是一種新興治療方法，已用于長期控制多種血液系統(tǒng)腫瘤的病情。該療法通過提取患者自身的T淋巴細胞，在體外進行基因編輯，增加靶向特異抗原的CAR作為引導，變成具有定向殺傷作用的CAR-T細胞。當CAR-T細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，自行擴增，作用于分泌異?？贵w靶細胞，將其清除，從而緩解疾病的進展。
CAR-T免疫治療示意圖
治療后，謝女士停用了各種免疫治療，成功實現(xiàn)無藥健康正常生活狀態(tài)。2023年12月，她自然受孕并生下健康寶寶。
王偉教授說，與謝女士同期接受治療的難治性重癥肌無力患者也曾接受過多次免疫抑制治療，未達到臨床緩解。在接受CAR-T療法后，身體的肢體力量和肺活量得到明顯改善，臨床癥狀持續(xù)緩解。研究還發(fā)現(xiàn)CAR-T細胞回輸后，在患者體內(nèi)擴增良好，持續(xù)時間較短，兩位患者的重癥肌無力相關(guān)自身免疫抗體在回輸后迅速降低并長期維持在極低水平。同時，B細胞表型發(fā)生重建，分泌異?？贵w的B細胞消失，正常的B細胞重新出現(xiàn)，免疫環(huán)境的狀態(tài)得到改善。
自身免疫疾病常常機制復雜，治療手段有限，難以治療，反復發(fā)作，會給患者及家屬帶來身體上和心理上的極大負擔。王偉教授使用CAR-T細胞治療多種復發(fā)難治性自身免疫病的成功突破，為這類患者帶來新的治療方案。
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今后，王偉教授團隊的研究方向?qū)⒏毣?，例如針對B細胞里的亞細胞分支，從更微觀的角度上精準打擊，最大程度減少對其他正常免疫細胞的損傷。
此外，由于CAR-T免疫治療是提取患者自身T細胞，個性化較強，因此價格昂貴。王偉教授團隊將以普遍適用性為目標，研究可以通用的CAR-T免疫制劑，期望以此降低該療費用。
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