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武田Bcr-abl抑制劑獲FDA批準聯(lián)合化療一線治療Ph+ ALL
2024-03-21
來源:醫(yī)藥魔方Info
3月19日,武田宣布FDA已經(jīng)加速批準ponatinib(商品名:Iclusig)的補充新藥申請(sNDA),即聯(lián)合化療一線治療新診斷費城染色體陽性急性淋巴細胞白血?。≒h+ ALL)成年患者。
本次新適應癥的獲批主要基于一項III期PhALLCON研究的積極數(shù)據(jù)。結果顯示,與伊馬替尼相比,ponatinib聯(lián)合低強度化療實現(xiàn)了更高的微小殘留病(MRD)陰性完全緩解率,達到了主要終點,同時也沒有觀察到新的安全信號。
Ph+ ALL是一種罕見的ALL,特征是存在一種稱為費城染色體的異常基因。在費城染色體陽性(Ph+)患者中,9號和22號染色體片段相互轉換,會形成一條異常染色體,即較長的9號染色體和較短的22號染色體,從而產(chǎn)生了BCR-ABL1融合蛋白,這是一種在慢性粒細胞白血?。–ML)和Ph+ ALL中表達的異常酪氨酸激酶,會導致細胞處于不斷分裂中,進而引發(fā)癌癥。
Ponatinib是一款三代Bcr-abl激酶抑制劑,早于2012年12月在美國上市,用于治療既往酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥或不耐受的慢性期、加速期或母細胞期CML或對既往TKI耐藥或不耐受的Ph+ ALL成年患者;2016年11月,獲FDA批準用T315I陽性CML或T315I陽性Ph+ ALL成人患者。本次獲批后,ponatinib成為了美國一個與化療聯(lián)合一線治療Ph+ ALL的靶向治療藥物。
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