從2016年羅一笑事件，到去年的《我不是藥神》，兒童白血病一再引發(fā)關(guān)注。據(jù)2018年國家衛(wèi)生健康委員會公布的數(shù)據(jù)，中國兒童白血病(15歲以下)發(fā)病率約為4-5/10萬；如擴大至18歲以下，每年新發(fā)患兒1.5萬人左右。
MLL融合蛋白主要是涉及表觀遺傳調(diào)控（獨立于DNA序列的基因表達調(diào)節(jié)方式）的兩個蛋白復合物。一個是SEC（SEC），其促進轉(zhuǎn)錄延伸的基因轉(zhuǎn)錄階段。第二種是DotCom（DOT1L-containing complex，DotCom），其將甲基添加到組蛋白H3上的賴氨酸79殘基（縮寫為H3K79）。產(chǎn)生這些融合的染色體易位通常發(fā)生在哺乳動物中兩組染色體中的一組上。
MLL-r白血?。ㄒ步蠱LL重排白血?。┦前籽〉囊环N亞型，其特殊的遺傳結(jié)構(gòu)稱為MLL重排。這發(fā)生在約80%的嬰兒(一歲以下兒童)急性白血病病例和10%的所有白血病病例中，包括急性淋巴細胞白血病(All)和急性髓細胞白血病(AML)。MLL-r白血病通常對化療具有耐藥性，而且極難治療，它奪去了許多患兒的生命，而那些存活下來的孩子由于接受高度強化治療，往往留下嚴重的長期影響。
這項新研究將于本月在國際期刊《癌細胞》上發(fā)表，描述了一種針對MLL-r白血病開發(fā)的新療法，它具有“出色的藥物特性”。當用于治療用人類患者MLL-r白血病細胞進行特殊繁殖的小鼠時，該療法產(chǎn)生了“劇烈反應”，治愈了許多小鼠。研究人員希望這種新療法能夠被成功證明對人類MLL-r白血病有效，并期望將其研究迅速轉(zhuǎn)化為臨床試驗。
澳大利亞兒童癌癥研究所血癌主題負責人理查德?洛克(Richard Lock)教授說:“對于MLL-r白血病，迫切需要新的治療方法?！蹦壳坝糜谠摬〉臉藴手委熕幬锿ǔ]有效果，而且會產(chǎn)生顯著的副作用。尤其是對于兒童患者，正在發(fā)育的身體非常容易受到有毒藥物的傷害?！?/span>
