CS-101注射液是正序生物利用變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）開(kāi)發(fā)的針對(duì)β-地中海貧血癥的創(chuàng)新型精準(zhǔn)基因編輯療法。通過(guò)對(duì)患者自體造血干細(xì)胞中的HBG1/2啟動(dòng)子區(qū)域進(jìn)行精準(zhǔn)堿基編輯，模擬健康人群中天然存在的有益堿基突變，重新激活γ-珠蛋白的表達(dá)，重建血紅蛋白的攜氧功能，使患者自身血紅蛋白濃度達(dá)到健康人水平，實(shí)現(xiàn)單次給藥即可徹底“治愈”β-地中海貧血癥的目的。
