精品视频在线观看一区,人妻久久久一区二区三区视频

- 按疾病分類
  
  有望恢復(fù)兒童聽(tīng)力，這款新型基因療法獲FDA兒科罕見(jiàn)病藥物資格
  
  2024-04-15 來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  4月15日，輝大基因宣布，美國(guó)FDA授予該公司的迷你型dCas13X-RNA堿基編輯器（mxABE）療法兒科罕見(jiàn)病藥物資格（RPDD），用于治療OTOF（otoferlin）基因中Q829X突變相關(guān)的兒童聽(tīng)力損失。這是一款治療先天性耳聾的RNA堿基編輯療法，該療法已經(jīng)于今年2月獲FDA授予孤兒藥資格。
  
  據(jù)文獻(xiàn)報(bào)道[2]，遺傳性耳聾影響全球高達(dá)2600萬(wàn)患者，在聽(tīng)力喪失的兒童中，超過(guò)60%源于遺傳因素。OTOF基因的突變會(huì)導(dǎo)致表達(dá)的耳鐵蛋白（otoferlin）功能失常，無(wú)法正常將聲音刺激信號(hào)從耳朵傳向大腦，從而導(dǎo)致耳聾。
  
  2023年發(fā)表在Cell-Molecular Therapy雜志的臨床前研究數(shù)據(jù)顯示，輝大基因研發(fā)的迷你型dCas13X-RNA堿基編輯器療法有潛力為因OTOF基因中Q829X突變而患有嚴(yán)重聽(tīng)力損失的兒童恢復(fù)聽(tīng)力。
  
  在本項(xiàng)研究中，研究人員引入了一種通過(guò)AAV9變體傳遞的增強(qiáng)型迷你型dCas13X-RNA堿基編輯器。該療法在人源化OTOFQ829X/Q829X小鼠中產(chǎn)生約80%的腺苷到肌苷轉(zhuǎn)化效率，在內(nèi)毛細(xì)胞實(shí)現(xiàn)了近100%的轉(zhuǎn)染效率。在OTOFQ829X/Q829X小鼠出生后0~3天期間，研究人員觀察到小鼠內(nèi)毛細(xì)胞中幾乎100%的OTOFQ829X表達(dá)恢復(fù)。聽(tīng)覺(jué)功能也明顯改善，達(dá)到與野生型小鼠相似的水平。這種增強(qiáng)持續(xù)了至少7個(gè)月。
  
  輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼醫(yī)學(xué)負(fù)責(zé)人陸英明博士表示，本次也是該公司第四個(gè)項(xiàng)目獲得FDA兒科罕見(jiàn)病藥物資格和孤兒藥資格雙認(rèn)定，反映了團(tuán)隊(duì)的付出和科學(xué)創(chuàng)新得到認(rèn)可。輝大基因團(tuán)隊(duì)將不忘初心，這也支撐了團(tuán)隊(duì)的信念，即迫切需要對(duì)先天性聽(tīng)力損失進(jìn)行創(chuàng)新治療。
  
  聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請(qǐng)聯(lián)系我們，我們將在及時(shí)修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com

自慰群交第一页女|日本不卡在线优物视频|久久夜色精品国产亚洲AV老牛|538国产精品视频

醫(yī)療保險(xiǎn)公司

臨床專科

推薦名醫(yī)