治療肝癌，和譽(yù)醫(yī)藥FGFR4抑制劑獲FDA孤兒藥資格
今日（4月25日），和譽(yù)醫(yī)藥宣布，其自主研發(fā)的高選擇性小分子FGFR4抑制劑依帕戈替尼（irpagratinib/ABSK011）獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療肝細(xì)胞癌（HCC ）。
據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的國際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）統(tǒng)計(jì)，2020年原發(fā)性肝癌是全球范圍內(nèi)發(fā)病率排名第6位的惡性腫瘤，每年新發(fā)病例數(shù)達(dá)90.6萬人，病死83.0萬人。IARC預(yù)測(cè)，至2040年，肝癌的新發(fā)病例及死亡病例將進(jìn)一步增加。HCC作為主要的肝癌分型，占原發(fā)性肝癌的85%~90%。HCC惡性程度高，大約30%的HCC存在FGFR4異常高表達(dá)且預(yù)后差，現(xiàn)有治療手段不能滿足長久的生存獲益。
依帕戈替尼是一款具有高選擇性的FGFR4小分子抑制劑，擬用于治療晚期實(shí)體瘤，尤其是存在FGFR4信號(hào)通路異常（如配體FGF19擴(kuò)增/過表達(dá)，F(xiàn)GFR4突變/擴(kuò)增/融合等）的晚期HCC、膽管癌、乳腺癌等。依帕戈替尼已經(jīng)表現(xiàn)出了更好的效力和抗腫瘤療效，并在臨床前研究中具有良好的物理化學(xué)性質(zhì)。
在2023年歐洲腫瘤學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)上，和譽(yù)醫(yī)藥發(fā)布了關(guān)于依帕戈替尼的新臨床數(shù)據(jù)。其在經(jīng)治的FGF19過表達(dá)肝細(xì)胞癌患者中展現(xiàn)出優(yōu)異的初步療效和安全性，其中在BID（每日兩次）給藥隊(duì)列的經(jīng)治受試者中客觀緩解率（ORR）達(dá)40.7%，顯著超越此前全球范圍內(nèi)進(jìn)入臨床的多個(gè)FGFR4抑制劑。
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