此次獲批主要基于III期BENEGENE-2研究（n=45）的積極數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，患者接受單劑次BEQVEZ治療12個(gè)月內(nèi)，年化出血率（ABR）相比標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防治療組（接受FIX類藥物作為預(yù)防替代治療）顯著降低（1.3 vs. 4.43，P<0.0001），達(dá)到非劣效標(biāo)準(zhǔn)并且也達(dá)到了優(yōu)效標(biāo)準(zhǔn)。
B型血友病是一種因先天缺乏FIX導(dǎo)致的遺傳性出血性疾病。治療B型血友病的標(biāo)準(zhǔn)方法是預(yù)防性輸注FIX替代療法，以暫時(shí)替代或補(bǔ)充低水平的凝血因子。盡管采取了預(yù)防措施并定期進(jìn)行靜脈輸液，但許多中度至重度 B 型血友病患者仍有自發(fā)性出血發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)。根據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)統(tǒng)計(jì)，全球B型血友病患者超過(guò)3.8萬(wàn)例。
