輝瑞B(yǎng)型血友病基因療法在美獲批上市
4月26日，輝瑞宣布，F(xiàn)DA已批準其基因療法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市，用于治療中重度B型血友病成人患者。BEQVEZ的定價為350萬美元，與之前批準的B型血友病基因療法Hemgenix價格一致。
隨著BEQVEZ的獲批應用，輝瑞正在根據患者對治療反應的持久性推出一項創(chuàng)新保修計劃。該計劃旨在為支付方提供更大的確定性，較大限度地讓符合條件的患者獲得BEQVEZ，并對治療后療效不佳的患者提供財務保護。
BEQVEZ起初由Spark Therapeutics（已被羅氏收購）開發(fā)，這是一種針對FIX的一次性基因療法，含有生物工程腺相關病毒（AAV）衣殼（蛋白質殼）和人FIX基因的高活性變體。2014年12月，輝瑞與Spark達成合作，以2.8億美元的總交易額獲得該產品的全球權益。
此次獲批主要基于III期BENEGENE-2研究（n=45）的積極數(shù)據。結果顯示，患者接受單劑次BEQVEZ治療12個月內，年化出血率（ABR）相比標準預防治療組（接受FIX類藥物作為預防替代治療）顯著降低（1.3 vs. 4.43，P<0.0001），達到非劣效標準并且也達到了優(yōu)效標準。
除BEQVEZ外，輝瑞目前還有兩款處于III期臨床階段的基因療法，分別為用于A型血友病的giroctocogene fitelparvovec和用于杜氏肌營養(yǎng)不良癥的fordadistrogene movaparvovec。
此外，輝瑞的TFPI單抗marstacimab也已于2023年12月在歐美申報上市，擬用于治療A型以及B型血友病。FDA將PDUFA日期定在2024年Q4，EMA預計在2025年Q1做出審批決定。
值得注意的是，諾和諾德開發(fā)的TFPI單抗concizumab已在加拿大和日本獲批上市，不過，該產品暫被FDA拒之門外。諾和諾德在2023Q1財報中透露，已收到FDA就concizumab用于預防治療伴抑制物的A型和B型血友病的生物制品許可申請（BLA）發(fā)出的完整回復函（CRL）。FDA要求其提供額外的與患者相關的監(jiān)測和給藥信息，以確保concizumab按預定方案給藥。
B型血友病是一種因先天缺乏FIX導致的遺傳性出血性疾病。治療B型血友病的標準方法是預防性輸注FIX替代療法，以暫時替代或補充低水平的凝血因子。盡管采取了預防措施并定期進行靜脈輸液，但許多中度至重度 B 型血友病患者仍有自發(fā)性出血發(fā)作的風險。根據世界血友病聯(lián)合會統(tǒng)計，全球B型血友病患者超過3.8萬例。
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