AAV基因療法治療“漸凍癥”，瑞吉康這款新藥獲批臨床！
5月9日，瑞吉康宣布其1類新藥RJK002注射液獲中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）臨床試驗默示許可，適應癥為肌萎縮側索硬化（簡稱“ALS”，也稱“漸凍癥”）。RJK002是一款靶向蛋白質異常聚集的漸凍癥AAV基因治療藥物。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
漸凍癥是一種進行性神經退行性疾病，患者確診后的生存期通常只有3-5年時間，目前在臨床上無有效治療方案。近年來的大量研究表明，包括漸凍癥在內的神經退行性疾病具有共同病理特征——多種蛋白質異常聚集，解決蛋白質異常聚集成為神經退行性疾病藥物研發(fā)的新趨勢。
根據(jù)瑞吉康新聞稿，該公司的RJK系列藥物可“溶解”已經聚集的病原蛋白，阻滯異常聚集蛋白的進一步形成，恢復生物體內蛋白質“相分離”平衡，從而恢復神經元細胞功能，實現(xiàn)對神經退行性疾病的治療。
在臨床前漸凍癥模型動物實驗中，RJK002獲得了顯著的神經元保護和生存期延長的治療效果，并于去年10月獲美國FDA授予孤兒藥資格（ODD）。目前，RJK002在中國的多中心IIT研究（研究者發(fā)起的臨床研究）正在有序進行中，1期臨床試驗即將啟動。此外，瑞吉康也在積極準備RJK002美國臨床試驗申請（IND）。
基于生物系統(tǒng)內蛋白質相分離調節(jié)機制，瑞吉康開發(fā)了一系列創(chuàng)新藥物管線。除了漸凍癥外，其產品管線還涵蓋帕金森病、阿爾茨海默病、白內障、干性眼底黃斑變性、心血管斑塊沉積等疾病。根據(jù)瑞吉康新聞稿，此次RJK002注射液獲批臨床標志著瑞吉康對以“漸凍癥”為代表的神經退行性疾病的研究從早期研發(fā)進入到注冊臨床試驗階段，并有望開辟退行性疾病藥物研發(fā)的新路徑。
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