AAV基因療法治療“漸凍癥”，瑞吉康這款新藥獲批臨床！
5月9日，瑞吉康宣布其1類新藥RJK002注射液獲中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化（簡稱“ALS”，也稱“漸凍癥”）。RJK002是一款靶向蛋白質(zhì)異常聚集的漸凍癥AAV基因治療藥物。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
漸凍癥是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，患者確診后的生存期通常只有3-5年時(shí)間，目前在臨床上無有效治療方案。近年來的大量研究表明，包括漸凍癥在內(nèi)的神經(jīng)退行性疾病具有共同病理特征——多種蛋白質(zhì)異常聚集，解決蛋白質(zhì)異常聚集成為神經(jīng)退行性疾病藥物研發(fā)的新趨勢(shì)。
根據(jù)瑞吉康新聞稿，該公司的RJK系列藥物可“溶解”已經(jīng)聚集的病原蛋白，阻滯異常聚集蛋白的進(jìn)一步形成，恢復(fù)生物體內(nèi)蛋白質(zhì)“相分離”平衡，從而恢復(fù)神經(jīng)元細(xì)胞功能，實(shí)現(xiàn)對(duì)神經(jīng)退行性疾病的治療。
在臨床前漸凍癥模型動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，RJK002獲得了顯著的神經(jīng)元保護(hù)和生存期延長的治療效果，并于去年10月獲美國FDA授予孤兒藥資格（ODD）。目前，RJK002在中國的多中心IIT研究（研究者發(fā)起的臨床研究）正在有序進(jìn)行中，1期臨床試驗(yàn)即將啟動(dòng)。此外，瑞吉康也在積極準(zhǔn)備RJK002美國臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）。
基于生物系統(tǒng)內(nèi)蛋白質(zhì)相分離調(diào)節(jié)機(jī)制，瑞吉康開發(fā)了一系列創(chuàng)新藥物管線。除了漸凍癥外，其產(chǎn)品管線還涵蓋帕金森病、阿爾茨海默病、白內(nèi)障、干性眼底黃斑變性、心血管斑塊沉積等疾病。根據(jù)瑞吉康新聞稿，此次RJK002注射液獲批臨床標(biāo)志著瑞吉康對(duì)以“漸凍癥”為代表的神經(jīng)退行性疾病的研究從早期研發(fā)進(jìn)入到注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段，并有望開辟退行性疾病藥物研發(fā)的新路徑。
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