全球一款基因編輯療法公布長期數(shù)據(jù)
當(dāng)?shù)貢r間2024年6月14日，由美國生物技術(shù)公司福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals，VRTX.US）和瑞士藥企CRISPR Therapeutics（CRSP.US）共同研發(fā)的基因編輯療法Casgevy公布新長期數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)來自在臨床試驗中接受了Casgevy治療的100多名患者，包括46名重度鐮刀型細(xì)胞貧血?。⊿CD）患者，56名輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者，至長隨訪時間已經(jīng)超過5年。
當(dāng)?shù)貢r間2023年11月16日，Casgevy獲英國藥品和健康產(chǎn)品管理局（MHRA）有條件上市許可，用于治療12歲及以上的 SCD 和 TDT 患者，成為全球一款獲批上市的CRISPR基因編輯療法。
基因編輯是一種能夠比較精確地對生物體基因組的特定目標(biāo)基因進(jìn)行修飾的基因工程技術(shù)，理論上具有“一次治療，終身治愈”的潛力。但由于它是一項新興技術(shù)，長期效果仍有待觀察，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）要求接受DNA基因編輯療法治療的患者隨訪至少15年。
Vertex此次公布的數(shù)據(jù)顯示，在39名隨訪至少16個月、可評估的SCD患者中，36名在連續(xù)12個月內(nèi)沒有發(fā)生血管閉塞危象（VOCs），平均無VOC持續(xù)時間為27.9個月，至長為54.8個月，38人在12個月內(nèi)未因VOCs住院。
在52名隨訪至少16個月、可評估的TDT患者中，49人在連續(xù)12個月內(nèi)無需輸血且加權(quán)平均血紅蛋白水平至少為9 g/dL，患者平均無需輸血持續(xù)時間為31個月，至長為59.4個月。所有患者在隨訪期內(nèi)均無須輸血。
參與試驗的SCD和TDT患者都報告在身體、情感、社交/家庭和功能健康以及整體健康狀況方面的持續(xù)改善，這些改善具有臨床意義。此外，SCD和TDT患者在骨髓和外周血中BCL11A等位基因的編輯水平隨著時間的推移保持穩(wěn)定，表明長期造血干細(xì)胞編輯成功。Casgevy的安全性概況與使用布司他芬進(jìn)行髓細(xì)胞清除和自體造血干細(xì)胞移植的安全性一致。
Vertex稱，這些長期療效結(jié)果與之前報告的主要和關(guān)鍵次要終點分析一致，該療法繼續(xù)顯示出具有持久和穩(wěn)定胎兒血紅蛋白（HbF）水平和等位基因編輯的轉(zhuǎn)化性臨床益處。
Casgevy是一款自體細(xì)胞療法，它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)，在體外對來自患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行編輯，使血紅細(xì)胞生產(chǎn)高水平的胎兒血紅蛋白——一種健康的、攜帶氧氣的血紅蛋白。
支持Casgevy在英國獲批的臨床試驗顯示，在針對SCD的試驗中，29名參與試驗時間足夠長、有資格進(jìn)行主要療效中期分析的患者中，有28人在治療12個月內(nèi)沒有出現(xiàn)嚴(yán)重疼痛；在針對TDT的試驗中，42名參與試驗時間足夠長、有資格進(jìn)行主要療效中期分析的患者中，39人在治療至少一年內(nèi)不需要輸血，另外3人的輸血需求減少70%以上。
在MHRA批準(zhǔn)該藥物上市后，美國FDA于2023年12月與2024年1月先后批準(zhǔn)Casgevy用于治療SCD和TDT患者。據(jù)Vertex 2024年第一季度財報，該療法還進(jìn)入了歐盟、沙特阿拉伯、巴林王國市場，截至2024年4月中旬，Vertex已在全球激活超過25個授權(quán)治療中心，所有地區(qū)的多名患者已開始細(xì)胞采集。
聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
