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First-in-class罕見病新藥申報上市
2024-07-03
來源:醫(yī)藥魔方Info
7月1日,Neurocrine Biosciences宣布,F(xiàn)DA已接受其兩項Crinecerfont新藥上市申請(NDA),并獲得優(yōu)先審評資格,用于治療經(jīng)典先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥(CAH)兒童、青少年和成人患者。如果獲得批準(zhǔn),Crinecerfont將成為70年來CAH的一個新治療選擇,為治療這種罕見且嚴(yán)重的內(nèi)分泌疾病提供了一種新方法。
Neurocrine Biosciences提交的兩項Crinecerfont新藥上市申請包括:Crinecerfont作為(1)膠囊制劑(NDA#218808)和(2)口服溶液制劑(NDA#218820)治療經(jīng)典CAH的療效和安全性。
FDA的優(yōu)先審評將審評時間縮短了四個月,這意味著該機構(gòu)認識到CAH是一種嚴(yán)重的疾病,具有很高的未滿足的醫(yī)療需求,而Crinecerfont是一種比當(dāng)前療法具有顯著獲益的治療方法。
Crinecerfont此前于2019年3月獲得孤兒藥稱號,并于2023年12月獲得突破性療法稱號。
CAH是一種罕見的遺傳病,會導(dǎo)致酶缺乏,從而改變對生命至關(guān)重要的腎上腺激素的產(chǎn)生。大約95%的CAH病例是由導(dǎo)致21-羥化酶(21-OHD)缺乏的突變引起的。這種酶的嚴(yán)重缺乏導(dǎo)致腎上腺無法產(chǎn)生皮質(zhì)醇,在大約75%的病例中,醛固酮無法產(chǎn)生。如果不及時治療,CAH會導(dǎo)致鹽分消耗、脫水,甚至死亡。
Crinecerfont是一種口服的選擇性促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型受體 (CRF1)拮抗劑,通過糖皮質(zhì)激素非依賴性機制減少和控制過量的促腎上腺皮質(zhì)激素和腎上腺雄激素,用于治療21-OHD缺乏引起的CAH。拮抗腦垂體中的CRF1可降低促腎上腺皮質(zhì)激素水平,進而減少腎上腺雄激素的生成,并可能減少與經(jīng)典CAH相關(guān)的癥狀。Crinecerfont研究數(shù)據(jù)表明,降低腎上腺雄激素水平可以降低糖皮質(zhì)激素的生理劑量,以控制雄激素過量,從而有可能減少CAH 患者暴露于高于正常糖皮質(zhì)激素劑量的并發(fā)癥。
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