阿爾茲海默病再迎新藥，數(shù)據(jù)突顯早期啟動(dòng)治療重要性
當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年7月2日，美國(guó)藥企禮來(lái)（LLY.US）公告稱，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了其阿爾茲海默病新藥Kisunla（通用名：donanemab，多奈單抗），用于治療出現(xiàn)阿爾茲海默病早期癥狀的成年人，包括輕度認(rèn)知障礙（MCI）患者以及處于輕度癡呆階段的AD患者。這些患者需被確認(rèn)存在淀粉樣蛋白病理。
禮來(lái)新聞稿稱，Kisunla是首個(gè)有證據(jù)表明在淀粉樣斑塊清除后可停止治療的淀粉樣斑塊靶向療法，因此預(yù)計(jì)該療法可以降低治療成本并減少輸液次數(shù)。
阿爾茲海默?。ˋlzheimer'sdisease，AD）是以進(jìn)行性認(rèn)知功能障礙和精神行為損害為特征的中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，臨床上表現(xiàn)為記憶下降、失語(yǔ)、人格和行為改變等。它也被認(rèn)為是研發(fā)黑洞，全球藥企投入巨額研發(fā)資金，但成功者寥寥。
Kisunla是美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市的第二款阿爾茲海默病新藥，第一款是日本衛(wèi)材藥業(yè)（Eisai）和美國(guó)渤健公司（BIIB.US）聯(lián)合開(kāi)發(fā)的Leqembi（通用名：lecanemab，侖卡奈單抗）。2024年1月，Leqembi在中國(guó)獲批上市（商品名：樂(lè)意保），2024年6月28日，衛(wèi)材中國(guó)公告其正式在中國(guó)上市。
據(jù)禮來(lái)公告，Kisunla的價(jià)格為695.65美元/瓶，其6個(gè)月、12個(gè)月、18個(gè)月治療費(fèi)用分別為1.25萬(wàn)美元、3.2萬(wàn)美元、4.87萬(wàn)美元。禮來(lái)稱，當(dāng)患者達(dá)到預(yù)定的淀粉樣斑塊清除標(biāo)準(zhǔn)，可以停止使用Kisunla。根據(jù)淀粉樣蛋白水平，17%的患者在6個(gè)月時(shí)完成治療，47%的患者在12個(gè)月時(shí)完成治療，69%的患者在18個(gè)月時(shí)完成治療，費(fèi)用因此不同。在美國(guó)，Leqembi的年治療費(fèi)用約為2.65萬(wàn)美元，沒(méi)有停藥方案。兩種藥物在使用頻率上也不同，Kisunla每月使用一次，Leqembi每?jī)芍苁褂靡淮巍?/span>
據(jù)禮來(lái)公告，Kisunla的獲批是基于一項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)（TRAILBLAZER-ALZ2）的結(jié)果，其顯示，疾病進(jìn)展早期的患者使用Kisunla的效果較好。在18個(gè)月的試驗(yàn)期內(nèi)，參與者被分到兩組人群中進(jìn)行分析：疾病進(jìn)展較早期的一組（具有低至中等水平的tau蛋白）和整體人群，包括低、中和高tau水平受試者。在疾病進(jìn)展較早的人群中，接受Kisunla治療的患者在綜合阿爾茲海默病評(píng)分量表（iADRS，包含記憶、思維和日常功能的衰退速度）與安慰劑相比顯著減緩了35%。依據(jù)iADRS量表，在整體人群中，藥物治療則顯著減緩了22%。在兩組受試者中，接受Kisunla治療的受試者比接受安慰劑的受試者疾病進(jìn)展至下一臨床階段的風(fēng)險(xiǎn)降低39%。
18個(gè)月時(shí)，在所有受試人群中，治療使淀粉樣斑塊平均減少84%，此數(shù)值在安慰劑組患者中僅為1%。約一半的受試者在12個(gè)月時(shí)達(dá)到預(yù)定的淀粉樣斑塊清除標(biāo)準(zhǔn)，約每10名受試者中有7名在18個(gè)月時(shí)可達(dá)到此閾值。
支持Leqembi獲批上市的是III期臨床試驗(yàn)（CLARITYAD）的結(jié)果，與安慰劑相比，使用Lecanemab治療18個(gè)月后，患者的認(rèn)知和記憶功能下降的速度減慢了27%。這項(xiàng)臨床試驗(yàn)主要根據(jù)臨床癡呆評(píng)定量表（CDR-SB）來(lái)評(píng)估患者的認(rèn)知和記憶功能。
安全性方面，兩種藥物均存在淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常（ARIA）的副作用。此前FDA推遲批準(zhǔn)Kisunla的上市申請(qǐng)，一個(gè)重要的原因就是希望進(jìn)一步了解其安全性。
此次Kisunla獲批上市對(duì)臨床有何意義？?jī)蓚€(gè)備受期待的阿爾茲海默病新藥上市，將對(duì)阿爾茲海默病的研究和治療產(chǎn)生什么影響？7月3日，澎湃科技專訪了復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師郁金泰教授，他長(zhǎng)期從事阿爾茲海默病的臨床和基礎(chǔ)研究，建立了中國(guó)人阿爾茲海默病生物標(biāo)記和生活方式研究（CABLE）隊(duì)列，牽頭聯(lián)合多國(guó)權(quán)威專家制定首個(gè)阿爾茲海默病循證預(yù)防指南。
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