信念醫(yī)藥/武田宣布基因治療新藥上市申請(qǐng)獲受理，治療血友病B
今日（7月24日），信念醫(yī)藥和武田（Takeda）共同宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請(qǐng)（NDA）。根據(jù)信念醫(yī)藥新聞稿，BBM-H901是該公司自主研發(fā)和生產(chǎn)的一款產(chǎn)品，也是中國(guó)境內(nèi)一個(gè)遞交新藥上市申請(qǐng)的針對(duì)遺傳病的基因治療藥物。該產(chǎn)品未來將由武田中國(guó)負(fù)責(zé)該產(chǎn)品在中國(guó)內(nèi)地、中國(guó)香港和中國(guó)澳門地區(qū)的商業(yè)化推廣工作。
中國(guó)血友病B患者群體仍然存在未被滿足的醫(yī)療需求。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥研發(fā)和生產(chǎn)的重組腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物，以靜脈給藥的方式將人凝血因子Ⅸ（FIX）基因?qū)胙巡患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，提高并長(zhǎng)期維持患者的凝血因子水平，用于預(yù)防血友病B成年患者出血。
2022年，BBM-H901注射液被NMPA納入突破性治療品種。其研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）的研究結(jié)果先后發(fā)表于國(guó)際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》和《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，并在2024國(guó)際血栓與止血學(xué)會(huì)（ISTH）大會(huì)上以口頭報(bào)告形式展示。研究表明，長(zhǎng)期隨訪3.0-4.5年期間，9例受試者FIX持續(xù)穩(wěn)定較高表達(dá)，未發(fā)生出血事件，年化出血率（ABR）為0，且完全停止了外源性FIX產(chǎn)品的替代治療。
根據(jù)信念醫(yī)藥新聞稿，本次BBM-H901申報(bào)上市是基于多中心、單臂、開放、單次給藥注冊(cè)臨床研究，旨在評(píng)估單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲且內(nèi)源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其3期確證性研究階段的所有受試者均已完成給藥后52周訪視，該注冊(cè)研究的安全性和有效性均達(dá)到預(yù)期。
據(jù)悉，2023年，武田中國(guó)宣布與信念醫(yī)藥達(dá)成血友病B領(lǐng)域獨(dú)家商業(yè)化合作協(xié)議，雙方將結(jié)合各自領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)和資源，加速推動(dòng)BBM-H901注射液的商業(yè)化進(jìn)程，助力血友病B患者獲得創(chuàng)新治療新選擇，共同促進(jìn)基因療法的產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
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