突破性血友病B基因治療新藥擬納入優(yōu)先審評
7月25日，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）新公示，信念醫(yī)藥和武田（Takeda）的基因治療藥物BBM-H901注射液用于治療血友病B成年患者的新藥上市申請擬納入優(yōu)先審評。就在一天前，兩家公司剛剛宣布這款療法的上市申請。此次擬納入優(yōu)先審評，意味著BBM-H901注射液有望加速在中國的獲批上市進(jìn)程。
來源：CDE官網(wǎng)截圖
BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥研發(fā)和生產(chǎn)的重組腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物。該產(chǎn)品以靜脈給藥的方式將人凝血因子Ⅸ（FIX）基因?qū)胙巡患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，提高并長期維持患者的凝血因子水平，用于預(yù)防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被NMPA納入突破性治療品種。
早前，一項由研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）的研究結(jié)果表明，長期隨訪3.0-4.5年期間，9例受試者FIX持續(xù)穩(wěn)定較高表達(dá)，未發(fā)生出血事件，年化出血率（ABR）為0，且完全停止了外源性FIX產(chǎn)品的替代治療。 該研究先后發(fā)表于《柳葉刀-血液病學(xué)》和《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，并在2024國際血栓與止血學(xué)會大會上以口頭報告展示。
日前，信念醫(yī)藥和武田剛剛宣布BBM-H901注射液的新藥上市申請已獲得CDE受理。此次上市申請是基于BBM-H901注射液的一項多中心、單臂、開放、單次給藥注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901注射液在≥18歲且內(nèi)源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其3期確證性研究階段的所有受試者均已完成給藥后52周訪視，該注冊研究的安全性和有效性均達(dá)到預(yù)期。
公開信息顯示，2023年武田中國宣布與信念醫(yī)藥達(dá)成血友病B領(lǐng)域獨家商業(yè)化合作，以加速推動BBM-H901注射液的商業(yè)化進(jìn)程。未來武田中國將負(fù)責(zé)BBM-H901注射液在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門地區(qū)的商業(yè)化推廣工作。
血友病B（也稱B型血友病）是血友病的第二大常見形式。血友病是一種罕見疾病，通常是先天遺傳性，會因缺乏足夠的凝血蛋白（凝血因子）而導(dǎo)致血液無法正常凝結(jié)。在中國，血友病B患者群體仍然存在未被滿足的醫(yī)療需求。期待這款藥物能夠早日為血友病B患者帶來新的治療選擇。
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