輝瑞新型血友病療法「馬塔西單抗」在華申報上市
今日（8月13日），中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，由輝瑞（Pfizer）申報的1類治療用生物制品馬塔西單抗注射在中國申報上市并獲得受理。馬塔西單抗（marstacimab ，PF-06741086）是由輝瑞研發(fā)的一款新型血友病療法，僅需每周一次皮下注射。
值得一提的是，馬塔西單抗注射液是通過靶向組織因子途徑抑制劑（TFPI）治療血友病。它的作用機制與因子替代藥品不同，預期療效不受抑制物存在的影響，有望改變臨床治療上抑制物產(chǎn)生這一大痛點。而且，其每周一次皮下注射給藥的方式也更加便利，有望改善依從性。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
血友病是一種由基因缺陷引起的遺傳性出血性疾病。其中，血友病A是由凝血因子VIII因子缺乏導致，血友病B是由凝血因子IX因子導致。患者在受傷或手術后，出血時間更長，甚至肌肉、關節(jié)和器官也可能出現(xiàn)自發(fā)出血，嚴重者甚至危及生命。
當前，針對血友病的主要治療手段是凝血因子替代療法，但很多患者在治療中會產(chǎn)生凝血因子抑制劑（免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的抗體），進而影響治療效果?；诖?，產(chǎn)業(yè)界正在開發(fā)多種新類型療法，解決這一問題。其中，組織因子途徑抑制劑（TFPI）靶向療法是其中在研療法之一，TFPI是在人體中自然產(chǎn)生的一種抗凝蛋白。
2023年5月，輝瑞宣布一項BASIS關鍵臨床3期試驗達到主要終點。數(shù)據(jù)顯示，與預防和按需治療靜脈注射方案相比，馬塔西單抗注射液在年化出血率（ABR）上的減少在統(tǒng)計學上具顯著性，且在臨床上具相關性。
與在導入期內(nèi)接受按需治療因子替代靜脈治療的患者隊列相比，馬塔西單抗注射液展現(xiàn)出優(yōu)越性，出血率降低92%。
與接受預防性治療隊列相比，馬塔西單抗注射液亦具有優(yōu)越性，年化出血率降低了35%。
公開資料顯示，輝瑞也正在進行另一項馬塔西單抗的3期試驗，研究其用于治療體內(nèi)存有（或無）凝血因子抑制物的血友病A和B患者。早前馬塔西單抗曾獲得美國FDA授予的快速通道資格和孤兒藥資格。目前FDA也正在審評馬塔西單抗的上市許可申請。
2020年8月，馬塔西單抗在中國獲批臨床，適應癥為：用于≥12歲有或無抑制物的血友病A或血友病B患者中的常規(guī)預防治療，以防止出血發(fā)作或降低出血發(fā)作頻率。
根據(jù)中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺信息，目前一項在有或無抑制物的兒童血友病受試者中開展的marstacimab預防治療的開放性3期研究正在進行中。
該研究的目的是在有或無抑制物的 ≥1 至 <18 歲重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友?。ǚ謩e定義為FVIII 活性<1%或FIX活性≤2%）的兒童受試者中評估m(xù)arstacimab預防治療的安全性、耐受性和療效。約100 例兒科人群受試者將入組這項研究，并接受1年的治療。
此次馬塔西單抗在中國申報上市并獲得CDE受理，意味著這款創(chuàng)新血友病療法有望在不久的將來在中國獲批上市，為患者帶來更多治療選擇。
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