8月中國(guó)新增5款癌癥“突破性療法”！來(lái)自翰森制藥、康寧杰瑞等
2024-09-02
來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
在剛剛結(jié)束的2024年8月份，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）共計(jì)將6款新藥納入突破性治療品種。其中，有5款新藥擬開(kāi)發(fā)用于癌癥治療，這些抗癌在研產(chǎn)品包括HER2小分子抑制劑、靶向Nectin-4的ADC、抗BCMA×CD3雙特異性抗體、皮下注射抗PD-L1單抗，以及第三代EGFR-TKI。
納入“突破性治療藥物”名單的新藥往往針對(duì)嚴(yán)重疾病，且在前期臨床試驗(yàn)中顯示效果或安全性明顯優(yōu)于現(xiàn)有治療手段。本文將根據(jù)公開(kāi)資料對(duì)這些新藥進(jìn)行介紹。
勃林格殷格翰、中國(guó)生物制藥：BI 1810631 片
作用機(jī)制：HER2小分子抑制劑
適應(yīng)癥：非小細(xì)胞肺癌
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）申報(bào)的BI 1810631片被CDE納入突破性治療品種，用于治療攜帶人表皮生長(zhǎng)因子受體-2（HER2）既往接受過(guò)全身治療的晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。這是一款口服選擇性HER2酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。中國(guó)生物制藥于今年4月通過(guò)合作與勃林格殷格翰共同在中國(guó)大陸地區(qū)研發(fā)和商業(yè)化多款腫瘤藥物管線，包括這款zongertinib（BI 1810631）。
根據(jù)勃林格殷格翰新聞稿介紹，本次zongertinib被納入突破性治療品種是基于Beamion LUNG-1臨床試驗(yàn)結(jié)果。其中，1a期試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在可評(píng)估療效的41例NSCLC患者中，客觀緩解率（ORR）為54%，疾病控制率（DCR）為93%，總體中位緩解持續(xù)時(shí)間（mDoR）為15.8個(gè)月。每日一次劑量遞增組NSCLC患者中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）12.3個(gè)月。1b期研究?jī)H納入HER2突變陽(yáng)性的NSCLC患者，首次中期分析已完成，患者的ORR/DCR分別為74%和91%。
邁威生物：9MW2821
作用機(jī)制：靶向Nectin-4的ADC
適應(yīng)癥：尿路上皮癌
邁威生物申報(bào)的9MW2821被CDE納入突破性治療品種，用于既往鉑類化療和PD-(L)1抑制劑治療失敗的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌。9MW2821是一款靶向Nectin-4的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），目前已經(jīng)在中國(guó)啟動(dòng)了一線治療尿路上皮癌的3期關(guān)鍵性注冊(cè)臨床研究。
今年6月，邁威生物在美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)（ASCO）上口頭報(bào)告了9MW2821用于多項(xiàng)晚期實(shí)體瘤的1/2期臨床研究結(jié)果及新進(jìn)展，研究涉及的適應(yīng)癥包括尿路上皮癌、宮頸癌、食管癌、三陰性乳腺癌等多種晚期實(shí)體瘤。其中，在37例可評(píng)估療效的尿路上皮癌患者中，ORR為62.2%，DCR為91.9%，mPFS為8.8個(gè)月，mOS為14.2個(gè)月。
智翔金泰：GR1803注射液
作用機(jī)制：抗BCMA×CD3雙特異性抗體
適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤
智翔金泰申報(bào)的GR1803注射液被CDE納入突破性治療品種，針對(duì)適應(yīng)癥為既往至少接受過(guò)3線治療（一種蛋白酶抑制劑、一種免疫調(diào)節(jié)劑和一種抗CD38單抗）的復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）。公開(kāi)資料顯示，GR1803是一款重組人源化抗BCMA×CD3雙特異性抗體。該產(chǎn)品治療RRMM的1期臨床研究摘要入選了2024年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）年會(huì)。在1期臨床研究中，RRMM患者接受該產(chǎn)品每周靜脈注射一次，總體客觀緩解率（ORR）為85%，其中基線合并髓外漿細(xì)胞瘤（EMM）受試者的總體療效評(píng)估ORR為100%。
康寧杰瑞、思路迪：重組人源化PDL1單域抗體Fc融合蛋白注射液
作用機(jī)制：皮下注射抗PD-L1單抗
適應(yīng)癥：高腫瘤突變負(fù)荷（TMB-H）實(shí)體瘤
康寧杰瑞和思路迪藥業(yè)聯(lián)合申報(bào)重組人源化PD-L1單域抗體Fc融合蛋白注射液——恩沃利單抗被納入突破性治療品種，用于既往標(biāo)準(zhǔn)治療失敗且無(wú)滿意替代治療的高腫瘤突變負(fù)荷（TMB-H）不可切除或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。值得一提的是，近年來(lái)美國(guó)FDA批準(zhǔn)的“不限癌種”新藥項(xiàng)目中，高腫瘤突變負(fù)荷（TMB）是被使用的生物標(biāo)志物之一。
恩沃利單抗注射液（KN035）是一款皮下注射抗PD-L1抗體藥物，患者無(wú)需進(jìn)行靜脈滴注，可在30秒內(nèi)完成給藥，大幅縮短給藥時(shí)間，具有在家自主給藥潛力。該產(chǎn)品此前在中國(guó)獲批上市，適用于不可切除或轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)基因缺陷型（dMMR）的成人晚期實(shí)體瘤患者的治療。
翰森制藥：甲磺酸阿美替尼片
作用機(jī)制：第三代EGFR-TKI
適應(yīng)癥：非小細(xì)胞肺癌
翰森制藥甲磺酸阿美替尼片被CDE納入突破性治療品種，用于含鉑根治性放化療后未出現(xiàn)疾病進(jìn)展的不可切除的局部晚期表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）外顯子19缺失或外顯子21（L858R）置換突變的非小細(xì)胞肺癌患者的治療。阿美替尼是一款第三代EGFR-TKI。值得一提的是，阿美替尼針對(duì)該適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)已經(jīng)于8月20日獲CDE受理，這也是阿美替尼片在中國(guó)提交的第四個(gè)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)。
根據(jù)翰森制藥新聞稿介紹，3期HS-10296-304研究已經(jīng)評(píng)估了甲磺酸阿美替尼對(duì)比安慰劑治療NSCLC患者的有效性和安全性，該研究針對(duì)的正是本次被納入突破性治療品種的適應(yīng)癥，主要研究終點(diǎn)為獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)評(píng)估的PFS。
天澤云泰：VGR-R01
作用機(jī)制：基因治療產(chǎn)品
適應(yīng)癥：結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（BCD）
天澤云泰研發(fā)的治療用生物制品VGR-R01擬納入突破性治療品種，用于治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（BCD）。VGR-R01是一款基因治療產(chǎn)品。在用藥方式上，這款基因治療通過(guò)視網(wǎng)膜下腔注射給藥，且只需要注射一次就有望起到相應(yīng)的長(zhǎng)期療效。
根據(jù)天澤云泰新聞稿介紹，該公司針對(duì)VGR-R01開(kāi)展了兩項(xiàng)臨床研究, 入組了Yuzawa 2期或3期BCD患者，BCVA為≤60個(gè)ETDRS字母，即≥0.5 logMAR，中心凹視網(wǎng)膜厚度（CFT）為96~274μm。兩項(xiàng)研究結(jié)果表明，在2~3期BCD患者中，無(wú)論是否已存在視網(wǎng)膜脈絡(luò)膜萎縮，VGR-R01均可預(yù)期使患者獲益，包括視力提升與功能性視覺(jué)改善。目前，一項(xiàng)多中心的3期研究正在準(zhǔn)備中。
除了上述產(chǎn)品，復(fù)諾健生物申報(bào)的重組人IL12/15-PDL1B單純皰疹I(lǐng)型溶瘤病毒注射液（Vero細(xì)胞）也于8月29日被CDE擬納入突破性治療品種，用于經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的晚期肝細(xì)胞癌。該項(xiàng)擬突破性治療品種目前尚在公示中。
期待這些在研新藥后續(xù)臨床研究順利進(jìn)行，早日為更多的患者帶來(lái)新的治療選擇。
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