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  阿斯利康反義療法「Eplontersen」在華申報(bào)上市
  
  2024-09-29 來(lái)源：醫(yī)藥魔方Info
  
  9月29日，CDE網(wǎng)站顯示，阿斯利康的反義療法Eplontersen（IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua）在華申報(bào)上市，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTRv-PN）。
  
  轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣心肌?。ˋTTR-CM）和ATTRv-PN是由衰老或基因突變引起的進(jìn)行性全身性疾病，其發(fā)病原因?yàn)檗D(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）蛋白錯(cuò)誤折疊并在心肌和周圍神經(jīng)中積聚，形成淀粉樣蛋白原纖維，進(jìn)而干擾這些組織的正常功能。ATTRv-PN可在確診后五年內(nèi)導(dǎo)致周圍神經(jīng)損傷并伴有運(yùn)動(dòng)障礙，如果不進(jìn)行治療，患者通常會(huì)在十年內(nèi)死亡。據(jù)估計(jì)，全球約30-50萬(wàn)例ATTR-CM患者，ATTRv-PN患者數(shù)量約為4萬(wàn)例。
  
  Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）是一種配體偶聯(lián)反義寡核苷酸（LICA）藥物，旨在減少血清TTR的產(chǎn)生，以治療遺傳性和非遺傳性ATTR。該藥物已于2023年12月在美國(guó)獲批上市。根據(jù)阿斯利康與Ionis達(dá)成的全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化協(xié)議，兩家公司將在美國(guó)聯(lián)合開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Eplontersen，而世界其他地區(qū)（拉丁美洲除外）的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化工作將由阿斯利康完成。
  
  Eplontersen結(jié)構(gòu)
  
  Eplontersen的療效在單臂III期NEURO-TTRansform研究中得到了驗(yàn)證。該研究納入了168例ATTRv-PN患者，其中144例接受每月1次45mg Eplontersen治療，24例接受每周1次300mg Eplontersen治療。研究的主要終點(diǎn)為①第35/66周血清TTR濃度較基線的百分比變化；②第35/66周改良版神經(jīng)病變損傷評(píng)分+7（mNIS+7，一種衡量神經(jīng)病變進(jìn)展的指標(biāo)）分?jǐn)?shù)較基線的變化；③第66周Norfolk生活質(zhì)量-糖尿病神經(jīng)病變（QoL-DN）問(wèn)卷評(píng)分較基線的變化。
  
  結(jié)果顯示，治療65周后，與歷史對(duì)照安慰劑組（n=60）相比，Eplontersen組患者的血清TTR濃度顯著降低（-81.7% vs. -11.2%，p<0.001），mNIS+7評(píng)分也顯著改善（+0.3分 vs. +25.1分，p<0.001）。此外，Eplontersen組患者的生活質(zhì)量顯著提高。
  
  安全性方面，Eplontersen組和安慰劑組的嚴(yán)重治療期間不良事件（TEAE）發(fā)生率分別為15%和20%，Eplontersen組常見(jiàn)的TEAE包括COVID-19、腹瀉、尿路感染、維生素A缺乏及惡心。
  
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