渤健漸凍癥新藥在華獲批上市
10月8日，NMPA官網(wǎng)顯示，渤健的ASO藥物托夫生注射液(Tofersen)在華獲批上市。
2023年4月，F(xiàn)DA加速批準反義寡核苷酸療法tofersen上市，用于治療超氧化物歧化酶1（SOD1）突變所致的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）患者。這是一款針對ALS的基因靶向療法。
ALS，俗稱漸凍癥，是一種進行性神經(jīng)退行性疾病，臨床主要表現(xiàn)為進行性發(fā)展的骨骼肌萎縮、無力、肌束顫動，患者生存時間平均為3~5年，常見的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一種罕見遺傳性形式，僅占全球約16.8萬ALS病例的2%，大多患者疾病進展迅速，發(fā)病后生存期不超過3年。
Tofersen由渤健與Ionis共同開發(fā)，是一種用于治療SOD1-ALS的反義寡核苷酸藥物。Tofersen可與編碼SOD1的mRNA結(jié)合，使其被核糖核酸酶降解，從而減少SOD1蛋白的產(chǎn)生。
一項研究中，72例患者接受100mg tofersen治療，36例患者使用安慰劑，受試者24周內(nèi)接受了3次負荷劑量和5次維持劑量治療。完成該研究后，受試者可以選擇參加開放標簽擴展（OLE）研究。OLE結(jié)果在第52周時進行評估，目前仍在進行中。
研究結(jié)果顯示，第28周，接受tofersen治療的受試者血漿神經(jīng)絲輕鏈（NfL，神經(jīng)元退行性變的一個潛在標志）水平平均降低了55%，而安慰劑組則增加了12%。
神經(jīng)絲輕鏈蛋白（NfL）是一種存在于健康神經(jīng)元中，當神經(jīng)元或其軸突受損時，大量NfL會釋放到血漿和腦脊液中。大量研究表明，NfL是一種神經(jīng)退行性標志物，可作為神經(jīng)退行性疾病的替代終點。
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