石藥集團(tuán)CAR-T療法再獲批臨床，針對重癥肌無力
10月25日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)新公示，石藥集團(tuán)1類新藥SYS6020注射液獲得一項(xiàng)新的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)治療難治性全身型重癥肌無力。公開資料顯示，SYS6020為一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受體（CAR）-T細(xì)胞注射液，也是石藥集團(tuán)布局的一個(gè)細(xì)胞治療在研產(chǎn)品。該產(chǎn)品此前治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡適應(yīng)癥已經(jīng)獲批臨床，本次是該產(chǎn)品再次獲得自身免疫疾病IND許可。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
重癥肌無力是一種由自身抗體介導(dǎo)的、神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙的自身免疫性疾病。該病由自身抗體結(jié)合并啟動(dòng)補(bǔ)體級聯(lián)反應(yīng)，導(dǎo)致膜攻擊復(fù)合物的形成，從而產(chǎn)生神經(jīng)肌肉接頭的損害和肌無力的癥狀。盡管當(dāng)前有多種藥物可用以改善癥狀，但是部分患者仍反復(fù)發(fā)生重癥肌無力癥狀，不得不住院進(jìn)行挽救性治療。這些患者迫切需要新的治療選擇。
CAR-T細(xì)胞治療可以深度耗竭患者體內(nèi)的BCMA陽性的B細(xì)胞和漿細(xì)胞，從而長時(shí)間顯著改善臨床癥狀，減少甚至停用免疫抑制劑以及膽堿酯酶抑制劑，從而顯著提高生存質(zhì)量。
據(jù)石藥集團(tuán)公開資料介紹，SYS6020作為一款基于mRNA-LNP的細(xì)胞治療產(chǎn)品，可通過表達(dá)可特異性識別BCMA抗原的CAR，進(jìn)而靶向識別患者體內(nèi)BCMA陽性的B細(xì)胞和漿細(xì)胞并對其進(jìn)行殺滅，阻止有害的自身抗體產(chǎn)生，從而達(dá)到治療目的。與傳統(tǒng)CAR-T產(chǎn)品相比，SYS6020具有細(xì)胞活率高、CAR陽性率高、無基因組整合引起的致瘤風(fēng)險(xiǎn)，以及細(xì)胞因子風(fēng)暴（CRS）等副作用低的優(yōu)點(diǎn)。
今年6月，SYS6020在中國獲批臨床，擬開發(fā)治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤。臨床前研究顯示，它可顯著殺傷BCMA抗原陽性的骨髓瘤細(xì)胞，并具有良好安全性和有效性。今年8月，該產(chǎn)品治療難治性活動(dòng)性系統(tǒng)性紅斑狼瘡再次獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。
根據(jù)石藥集團(tuán)公告介紹，在重癥肌無力領(lǐng)域獲批臨床，是石藥集團(tuán)在細(xì)胞治療領(lǐng)域的又一個(gè)重要進(jìn)展。該公司將進(jìn)一步推進(jìn)SYS6020在腫瘤、自身免疫性結(jié)締組織疾病、神經(jīng)肌肉自身免疫疾病領(lǐng)域的開發(fā)，以期為更多患者帶來臨床獲益。
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