君實(shí)生物PD-1聯(lián)合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤獲FDA孤兒藥資格
北京時(shí)間2020年3月27日，君實(shí)生物宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗特瑞普利單抗（商品名：拓益，產(chǎn)品代號(hào)：JS001）聯(lián)合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤于近日獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定。
“孤兒藥”，即治療罕見病的藥物。美國(guó)在1983年通過《孤兒藥法案》，并在2013年發(fā)布了的修訂版本，對(duì)于在美國(guó)患者少于20萬人的罕見疾病，授予治療用藥特別的優(yōu)惠權(quán)利。本次獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定將有助于特瑞普利單抗聯(lián)合用藥在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等享受一定的政策支持，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、新藥申請(qǐng)費(fèi)免除及享有7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)且不受專利影響，將在一定程度上降低研發(fā)投入，有利于推進(jìn)臨床試驗(yàn)。
值得注意的是，F(xiàn)DA在給君實(shí)生物的批準(zhǔn)文件中指出：此次授予孤兒藥資格認(rèn)證的適應(yīng)癥為“黏膜黑色素瘤”，其范圍比君實(shí)生物提交的適應(yīng)癥申請(qǐng)更為廣泛，“不可切除或轉(zhuǎn)移性黏膜黑色素瘤”被包括在此范圍內(nèi)。這意味著特瑞普利單抗有望在更大的治療領(lǐng)域發(fā)揮作用。
黏膜黑色素瘤在白色人種中是一種罕見的黑色素瘤亞型，約占其所有黑色素瘤患者的1.3%；然而，該亞型是亞洲黑色素瘤患者的第二大常見亞型，占比22%~25%。除了更有侵襲性外，容易出現(xiàn)內(nèi)臟轉(zhuǎn)移，黏膜型黑色素瘤目前沒有成熟的治療指南，傳統(tǒng)化療和單藥免疫治療效果都不佳。臨床前研究顯示免疫聯(lián)合治療可協(xié)同抑制腫瘤生長(zhǎng)，為黏膜黑色素瘤的治療指出了新的治療方向。
君實(shí)生物特瑞普利單抗是我國(guó)成功上市的一個(gè)國(guó)產(chǎn)PD-1藥物，目前在中國(guó)獲批適應(yīng)癥為既往標(biāo)準(zhǔn)治療失敗后的局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。
截至目前，君實(shí)生物已在全球開展超過30個(gè)特瑞普利單藥治療及聯(lián)合治療的臨床試驗(yàn)，包括14項(xiàng)關(guān)鍵注冊(cè)臨床試驗(yàn)，以及一項(xiàng)正在美國(guó)開展的針對(duì)多種實(shí)體瘤的Ib期臨床試驗(yàn)，涉及鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、乳腺癌等。
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