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  加速AAV基因療法研發(fā) 第一三共獲得Ultragenyx技術(shù)許可
  
  2020-04-03 來源：醫(yī)藥第1時間
  
  
  
  日前，第一三共宣布與Ultragenyx Pharmacetical達(dá)成了價值近3億美元的非排他性許可協(xié)議，將合作促進(jìn)基因療法產(chǎn)品的開發(fā)和生產(chǎn)。
  
  合作協(xié)議顯示，Ultragenyx授予了第一三共基于AAV基因治療產(chǎn)品的HeLa PCL和HEK293瞬時轉(zhuǎn)染制造技術(shù)平臺的非專有許可權(quán)。受此利好消息影響，在周二收盤時，Ultragenyx的股價接近44.50美元，在周三早盤交易中上漲了近7％，至47.42美元。
  
  第一三共在新聞稿中表示：“目前，我們正在使用AAV載體進(jìn)行基因治療藥物的發(fā)現(xiàn)研究，這是我們實現(xiàn)2025年遠(yuǎn)景規(guī)劃之后保持持續(xù)增長的主要渠道之一。Ultragenyx的專有技術(shù)在質(zhì)量穩(wěn)定、生產(chǎn)效率和可批量生產(chǎn)等方面都表現(xiàn)得非常出色。”
  
  作為回報，第一三共將支付1.75億美元的預(yù)付款，并將以每股約60美元的價格購買總值7500萬美元的Ultragenyx股票。在完成HeLa PCL和HEK293平臺的技術(shù)轉(zhuǎn)讓后，第一三共將再支付2500萬美元，以及采用這兩種系統(tǒng)制造產(chǎn)品的凈銷售額的版稅。此外，第一三共還需要支付Ultragenyx與制造技術(shù)轉(zhuǎn)讓相關(guān)的所有費用。
  
  Ultragenyx執(zhí)行官兼總裁、醫(yī)學(xué)博士Emil D. Kakkis表示：“與第一三共建立合作關(guān)系，進(jìn)一步驗證了Ultragenyx基因療法相關(guān)技術(shù)的價值，尤其是HeLa細(xì)胞系生產(chǎn)平臺，我們認(rèn)為這是具潛力的AAV細(xì)胞制造系統(tǒng)。”
  
  去年12月，第一三共在腫瘤學(xué)研究領(lǐng)域取得了首勝。其與阿斯利康合作的靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）Enhertu獲得FDA加速批準(zhǔn)，用于已切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳腺癌且曾接受過兩種或兩種以上抗HER2陽性治療的患者。這款創(chuàng)新ADC使用了第一三共的DXd ADC技術(shù)平臺，在ADC的細(xì)胞毒性藥物和連接子上作出了多種技術(shù)創(chuàng)新。2019年3月，阿斯利康與第一三共達(dá)成了一項總價值高達(dá)69億美元的免疫腫瘤學(xué)合作，共同開發(fā)Enhertu。根據(jù)協(xié)議，阿斯利康和第一三共將共同在全球范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化Enhertu，第一三共則擁有該藥在日本市場的專有權(quán)。上周，該藥已正式獲得日本厚生勞動省批準(zhǔn)。
  
  參考來源：
  
  1、Daiichi Sankyo inks $200M licensing deal with Ultragenyx to boost gene therapy manufacturing
  
  2、Ultragenyx Enters into Strategic Partnership with Daiichi Sankyo for Gene Therapy Manufacturing Technology
  
  3、Ultragenyx's gene therapy technology finds another interested party
  
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