近日，美國(guó)食品藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)Reblozyl（luspatercept-aamt），用于治療成人β地中海貧血的貧血的藥物，β-地中海貧血是一種罕見(jiàn)的血液病，會(huì)減少人體產(chǎn)生的重要的攜氧蛋白血紅蛋白產(chǎn)生。
Reblozyl是一款創(chuàng)新型紅細(xì)胞成熟劑（EMA），可促進(jìn)動(dòng)物模型中晚期紅細(xì)胞的成熟。由Celgene和Acceleron共同開(kāi)發(fā)Reblozyl。
Reblozyl治療β地中海貧血適應(yīng)癥基于關(guān)鍵性III期BELIEVE研究的數(shù)據(jù)。這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心研究，在輸血依賴性β地中海貧血患者中開(kāi)展。該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)。結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，Reblozyl治療組患者輸血負(fù)擔(dān)顯著減少。
安全性方面，Reblozyl常見(jiàn)的治療不良反應(yīng)包括頭痛、骨痛、關(guān)節(jié)痛、疲勞、咳嗽、腹痛、腹瀉、頭暈?；颊咴谑褂肦eblozyl時(shí)可能會(huì)出現(xiàn)高血壓。建議在治療過(guò)程中監(jiān)測(cè)患者的血壓，并在必要時(shí)開(kāi)始抗高血壓治療。受Reblozyl治療的患者應(yīng)監(jiān)測(cè)血栓形成。FDA建議醫(yī)療保健專(zhuān)業(yè)人員告訴育齡女性在使用Reblozyl治療期間應(yīng)使用有效的避孕方法。孕婦或哺乳期的婦女不應(yīng)服用Reblozyl，因?yàn)樗赡軐?duì)發(fā)育中的胎兒或新生嬰兒造成傷害。
研究數(shù)據(jù)已在2018年美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上公布。
地貧是全球分布廣、累及人群多的一種單基因遺傳病，主要見(jiàn)于地中海沿岸國(guó)家和東南亞各國(guó)，我國(guó)南方地區(qū)高發(fā)。
β-地中海貧血是由位于第11號(hào)染色體的β-珠蛋白基因決定簇發(fā)生遺傳性點(diǎn)突變或缺失，β-珠蛋白合成完全或部分受抑制，導(dǎo)致α/β鏈比例失衡，從而產(chǎn)生一系列癥狀和體征的遺傳性溶血性疾病。據(jù)統(tǒng)計(jì)，每年約有6萬(wàn)名嬰兒出生時(shí)患有嚴(yán)重的輸血依賴性β地中海貧血，全球超過(guò)20萬(wàn)。
目前，地貧的常規(guī)治療是規(guī)律輸血和祛鐵治療。許多患者由于潛在的疾病和鐵超負(fù)荷而經(jīng)歷嚴(yán)重的并發(fā)癥和器官損傷。另外，傳統(tǒng)的終身輸血祛鐵治療花費(fèi)高昂，大多數(shù)家庭難以承受。造血干細(xì)胞移植治療是目前根治地貧的方法，但由于配型難以及移植排斥等問(wèn)題，只有部分患者能受益。
此前并無(wú)地貧藥物獲批上市。Reblozyl是FDA批準(zhǔn)的一個(gè)可以減少輸血次數(shù)的β地中海貧血療法。
該藥此前已獲FDA快速通道認(rèn)定以及“孤兒藥”稱號(hào)，這些政策為幫助和鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)提供了激勵(lì)。
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