近日，國(guó)家藥監(jiān)局有條件批準(zhǔn)阿爾茨海默病新藥甘露特鈉膠囊（GV-971，商品名“九期一”）上市，用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認(rèn)知功能。
“九期一”通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)大陸的上市為全球首次上市，填補(bǔ)了這一領(lǐng)域17年無(wú)新藥上市的空白。這款中國(guó)原創(chuàng)、全球一個(gè)靶向“腦-腸軸”的新藥，將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。
全球首款阿爾茲海默癥創(chuàng)新藥
據(jù)介紹，該藥是以海洋褐藻提取物為原料，制備獲得的低分子酸性寡糖化合物，是中國(guó)自主研發(fā)并擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，獲得國(guó)家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)支持。
國(guó)家藥監(jiān)局同時(shí)要求申請(qǐng)人上市后繼續(xù)進(jìn)行藥理機(jī)制方面的研究和長(zhǎng)期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時(shí)提交有關(guān)試驗(yàn)數(shù)據(jù)。
GV-971由中國(guó)海洋大學(xué)、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司研發(fā)。上海綠谷表示，已做好生產(chǎn)、銷售的各項(xiàng)準(zhǔn)備，藥品年內(nèi)將投放市場(chǎng)。同時(shí)，綠谷將啟動(dòng)GV-971上市后研究和真實(shí)世界研究，并正在積極推進(jìn)國(guó)際多中心臨床研究項(xiàng)目。
據(jù)了解，共有1199例受試者參加了GV-971的1、2、3期臨床試驗(yàn)研究。其中3期臨床試驗(yàn)由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬精神衛(wèi)生中心和北京協(xié)和醫(yī)院牽頭組織的全國(guó)34家三級(jí)甲等醫(yī)院開展，共完成了818例受試者的服藥觀察。
3期臨床研究結(jié)果表明，GV-971可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認(rèn)知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標(biāo)認(rèn)知功能改善顯著。GV-971對(duì)患者的認(rèn)知功能具有起效快、持續(xù)穩(wěn)健改善、安全性好的特點(diǎn)。
什么是阿爾茲海默癥？
今年的熱播劇《都挺好》，許多觀眾對(duì)愛“作妖”的蘇大強(qiáng)恨得牙癢癢。但得知他早就得了阿爾茲海默病后，大家對(duì)他都恨不起來了……
阿爾茨海默病俗稱老年癡呆癥，一旦患病，人的記憶力、思維判斷能力等會(huì)像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。
阿爾茨海默病主要表現(xiàn)為認(rèn)知功能和行為障礙及精神異常等癥狀，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之后，老年人致殘、致死的第三大疾病。
全球目前至少有5000萬(wàn)阿爾茨海默病患者，到2050年，這個(gè)數(shù)字預(yù)計(jì)將達(dá)到1.5億左右。2018年全球治療及照料費(fèi)用已達(dá)萬(wàn)億美元，給患者家庭和社會(huì)帶來沉重負(fù)擔(dān)。我國(guó)阿爾茨海默病患者約1000萬(wàn)人，是世界上患者人數(shù)多的國(guó)家。隨著人口老齡化加速，預(yù)計(jì)到2050年我國(guó)患者將達(dá)4000萬(wàn)人。
自發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默病100多年來，全球用于臨床治療的藥物只有5款。全球各大制藥公司在過去的20多年里，相繼投入數(shù)千億美元研發(fā)新的阿爾茨海默病治療藥物，320余個(gè)進(jìn)入臨床研究的藥物已宣告失敗。
為啥新藥質(zhì)疑聲不斷？
藥品上市審批說明中，有一個(gè)特別的限定詞——“有條件批準(zhǔn)”。藥監(jiān)局要求藥品上市后“申請(qǐng)人繼續(xù)進(jìn)行藥理機(jī)制方面的研究和長(zhǎng)期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時(shí)提交有關(guān)試驗(yàn)數(shù)據(jù)”。
而能夠?qū)崿F(xiàn)“有條件批準(zhǔn)”的政策基礎(chǔ)是藥品上市許可持有人制度(簡(jiǎn)稱“MAH”)，指的是擁有藥品技術(shù)的主體，通過提出藥品上市許可申請(qǐng)并獲得藥品上市許可批件，并對(duì)藥品質(zhì)量在其整個(gè)生命周期內(nèi)承擔(dān)主要責(zé)任的制度。這一制度改革加速了中國(guó)新藥的研發(fā)速度，讓新藥有機(jī)會(huì)先完成再完善。
值得注意的是，“九期一”的上市存在諸多爭(zhēng)議。質(zhì)疑點(diǎn)之一就在于，該藥是由一個(gè)曾涉嫌虛假宣傳的制藥公司聯(lián)合開發(fā)的。綠谷制藥之前的一個(gè)熱銷產(chǎn)品是中華靈芝寶（后更名“雙靈固本散”），這是一個(gè)保健品，卻以“抗癌神藥”宣傳。
還有人質(zhì)疑，“九期一”的信號(hào)作用通路和機(jī)理并不明確，比如這個(gè)藥物能夠調(diào)控腸道的哪個(gè)細(xì)菌，調(diào)控通道是什么，作用位點(diǎn)是什么，都沒有說清楚，被很多人認(rèn)為說服力不夠強(qiáng)。
10月22日，美國(guó)百?。˙iogen）和日本衛(wèi)材宣布，其阿茲海默病治療藥物Aducanumab已通過臨床測(cè)驗(yàn)，正待FDA批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)2020年初有望獲批。
絕地逆轉(zhuǎn)丨首款老年癡呆癥治療藥物療效可期，2年內(nèi)有望量產(chǎn)
而Aducanumab也頗受爭(zhēng)議，上市之路可謂“一波三折”，一度宣布停止開發(fā)，后來又奇跡般地“起死回生”。
“九期一”、Aducanumab，也從另一個(gè)側(cè)面反映了阿爾茨海默病新藥開發(fā)的難度。
雖然存在一些爭(zhēng)議，但我們衷心希望越來越多阿爾茨海默病新藥早日上市，為千萬(wàn)個(gè)“蘇大強(qiáng)”帶來希望。
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