4月份FDA批準了6款新藥，涉及乳腺癌、血友病、神經(jīng)纖維瘤
在剛剛過去的4月份，全球的目光都聚焦在抗擊疫情上。不過，美國FDA在百忙之中仍批準了6款重要新藥，值得關(guān)注。
三陰乳腺癌首款TROP-2抗體偶聯(lián)藥
藥物名稱：Trodelvy(sacituzumab govitecan-hziy)
制藥公司：Immunomedics公司
獲批時間：2020年4月22日
適應癥：用于既往接受過至少2種療法的轉(zhuǎn)移性三陰乳腺癌(mTNBC)成人患者。
藥物說明：這是一款由靶向TROP-2的抗體與化療藥物伊利替康(Irinotecan)的活性代謝物SN-38連接構(gòu)成的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)。它能夠通過與TROP-2蛋白相結(jié)合，將化療藥伊利替康的活性代謝物遞送到癌細胞內(nèi)部。該藥在臨床試驗中表現(xiàn)亮眼。
NO.2
針對FGFR融合/重排的首款膽管癌靶向藥
藥物名稱：Pemazyre (pemigatinib)
制藥公司：Incyte 公司
獲批時間：2020年4月17日
適應癥：用于治療先前已接受過治療、存在FGFR2融合或重排、不能手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者。(FDA同時批準 FoundationOne CDx 作為 Pemazyre 的伴隨診斷產(chǎn)品(CDx)，以識別 FGFR2 融合或重排的膽管癌患者。)
藥物說明：Pemazyre是一種選擇性成纖維細胞生長因子受體(FGFR)激酶抑制劑，可通過阻斷腫瘤細胞中的FGFR2來阻止腫瘤細胞的生長和擴散。該藥的獲批，為過去在一線化療或手術(shù)后選擇有限、復發(fā)率仍然很高的患者提供了首款靶向治療選擇。
NO.3
治療HER2陽性乳腺癌的靶向新療法
藥物名稱：Tukysa(Tucatinib)
制藥公司：SeattleGenetics公司
獲批時間：2020年4月17日
適應癥：與曲妥珠單抗和卡培他濱聯(lián)合，用于晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性HER-2陽性乳腺癌成人患者的治療，包括在轉(zhuǎn)移情況下接受一種或多種先期基于抗HER-2治療劑的腦轉(zhuǎn)移患者。
藥物說明：Tukysa是FDA在"Orbis計劃"框架下批準的一個新分子實體。它是一種口服TKI(酪氨酸激酶)抑制劑，對HER2具有高度特異性。對于標準治療選擇非常有限的患者，該組合療法可顯著延長無進展生存期和總生存期，并且將死亡風險降低了1/3，這在接受多線治療方案的晚期患者人群中是優(yōu)異的。這種組合有可能成為曲妥珠單抗、帕妥珠單抗和T-DM1治療后，所有HER2陽性乳腺癌患者的新治療標準。
NO.4
針對低級別尿路上皮癌的一個非手術(shù)療法
藥物名稱：Jelmyto(絲裂霉素凝膠)
制藥公司：UroGen Pharma公司
獲批時間：2020年4月15日
適應癥：用于治療低級別上尿路上皮癌(UTUC)。
藥物說明：Jelmyto是一種烷基化藥物，它能夠抑制DNA轉(zhuǎn)錄為RNA，停止蛋白質(zhì)合成并剝奪癌細胞的增殖能力。它利用標準輸尿管導管輸送至患者病灶處，讓尿路組織能夠長期暴露在絲裂霉素的作用之下，從而實現(xiàn)非手術(shù)方法消除腫瘤。完全響應率高達58%。這是一個專門針對低級別UTUC患者獲批的藥物療法，為一些可能需要進行腎輸尿管切除術(shù)的患者提供了一種新的治療選擇。
NO.5
針對1型神經(jīng)纖維瘤的首款重磅新藥
藥物名稱：Koselugo(selumetinib)
制藥公司：AstraZeneca和默沙東
獲批時間：2020年4月10日
適應癥：用于治療2歲及2歲以上的1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)兒童患者，這些患者攜帶有表現(xiàn)出癥狀和/或進行性，不能通過手術(shù)治療的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)。
藥物說明：Koselugo的活性藥物成分為selumetinib，這是一種口服、強效、選擇性MEK1/2激酶抑制劑，能夠選擇性地抑制MEK1和MEK2(MEK是RAS/MAPK信號通路中的關(guān)鍵蛋白激酶)，從而讓失調(diào)的RAS信號通路恢復正常，緩解患者的病情。這是FDA批準的一種治療NF1的藥物。
NO.6
創(chuàng)新療法控制A、B型血友病
藥物名稱：Sevenfact
制藥公司：LFB Biotechnology公司
獲批時間：2020年4月1日
適應癥：用于治療和控制12歲及以上的青少年和成人A或B型血友病(Hemophilia A or B)患者的出血，這些患者體內(nèi)含有凝血因子VIII或IX抑制因子(中和抗體)。
藥物說明：Sevenfact是人類因子VIIa(rhFVIIa)的一種創(chuàng)新重組類似物。這種新的生物實體是使用LFB的專利且先進的RPRO?技術(shù)制造的。臨床試驗表明，對于輕度或中度出血事件，使用低劑量75mcg/kg和較高劑量225mcg/kg的Sevenfact治療成功(無需進一步治療出血、沒有實施用血產(chǎn)品、并且在初始給藥12小時內(nèi)疼痛程度沒有增加)的比例約為86%。
此外， 在4月美國新冠病毒大流行期間，為滿足公眾對沙丁胺醇產(chǎn)品的需求， FDA還批準了 Proventil HFA(硫酸沙丁胺醇)計量吸入器的一個仿制藥，用于治療或預防 4 歲及以上可逆性阻塞性氣道疾病患者的支氣管痙攣，并預防該年齡段運動引起的支氣管痙攣。
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