帕金森新藥Ongentys獲批，運(yùn)動(dòng)癥狀控制更穩(wěn)定
帕金森患者正成為繼腫瘤和心血管病之后，中老年人群的“第三大殺手”，嚴(yán)重影響了他們的自理能力和生活質(zhì)量。
4·11世界帕金森病日剛過不久，美國FDA為帕金森病患者送上一份禮物：批準(zhǔn)每日一次的口服藥物ONGENTYS(Opicapone)作為左旋多巴/卡比多巴的輔助治療，用于處在藥物治療“關(guān)閉”期的帕金森病患者。
▲ 帕金森病
帕金森病是第二常見的神經(jīng)退行性疾病，僅次于阿爾茨海默病。全球約有600萬名帕金森病患者，其中中國就占了近一半。
帕金森病是由大腦中產(chǎn)生的多巴胺水平低引起的。多巴胺有助于控制大腦區(qū)域之間的運(yùn)動(dòng)(包括說話、走路和寫作)傳輸信號(hào)。隨著帕金森氏病的進(jìn)展，多巴胺下降，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)癥狀加重，包括：運(yùn)動(dòng)遲緩，震顫，僵硬，姿勢和平衡受損，以及言語和寫作困難。
目前，帕金森病尚無治愈方法，臨床上控制運(yùn)動(dòng)癥狀的金標(biāo)準(zhǔn)是用左旋多巴替代丟失的多巴胺，來改善患者的運(yùn)動(dòng)癥狀。但隨著疾病的進(jìn)展，左旋多巴的有效性開始加速消減，患者可能在兩次服藥之間經(jīng)歷“關(guān)閉”期，并導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)波動(dòng)出現(xiàn)。
在運(yùn)動(dòng)波動(dòng)的“開啟”期，藥物有效且患者的運(yùn)動(dòng)癥狀得到控制;但在“關(guān)閉”期，患者出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)癥狀，運(yùn)動(dòng)能力明顯下降，極大地影響了日常生活。他們亟需一種更穩(wěn)定的控制運(yùn)動(dòng)癥狀的方法。
▲ COMT抑制劑Ongentys
Ongentys是首款也是目前少有獲批的口服、選擇性兒茶酚氧位甲基轉(zhuǎn)移酶(COMT)抑制劑，有助于阻斷破壞左旋多巴的COMT酶。
Ongentys通過減少左旋多巴在血液中的分解，使更多的左旋多巴可到達(dá)大腦，延長其臨床療效，減少藥物治療的“關(guān)閉”期時(shí)間，增加“開啟”期時(shí)間，并幫助患者實(shí)現(xiàn)運(yùn)動(dòng)癥狀的控制。
Ongentys預(yù)計(jì)將在今年晚些時(shí)候正式在美國上市。
2016年6月，Ongentys獲歐盟獲批上市，作為左旋多巴/多巴脫羧酶抑制劑制劑的輔助治療，用于帕金森病成人患者和無法通過這些聯(lián)合用藥來穩(wěn)定劑量末運(yùn)動(dòng)波動(dòng)的患者。
Ongentys的批準(zhǔn)是基于38項(xiàng)臨床研究數(shù)據(jù)，其中包括2項(xiàng)3期臨床研究(BIPARK-1和BIPARK-2)，共有超過1000名帕金森病患者接受Ongentys三種不同劑量的治療，持續(xù)14或15周。
兩項(xiàng)研究均包括一年的開放標(biāo)簽擴(kuò)展期。試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，50mg Ongentys在第14周或第15周時(shí)顯著縮短了較基線的“關(guān)閉期”時(shí)間，且患者運(yùn)動(dòng)能力正常的“開啟”期時(shí)間也顯著增長，意味著患者可以更好、更穩(wěn)定地控制運(yùn)動(dòng)癥狀。
Ongentys的獲批，為帕金森病患者提供了一種重要的治療新選擇。
▲ 新研究：帕金森病可能始于腸道
近期，《自然遺傳學(xué)》雜志發(fā)表了一項(xiàng)研究，表明來自腸道神經(jīng)系統(tǒng)的細(xì)胞參與了帕金森病的發(fā)病，意味著帕金森病可能源于腸道。這為神經(jīng)和精神疾病新療法的開發(fā)提供了一種新思路。
研究人員分析了來自健康人和不同階段的帕金森病患者的腦組織的差異，發(fā)現(xiàn)一種被稱為少突膠質(zhì)細(xì)胞的大腦支持細(xì)胞似乎在失去多巴胺能神經(jīng)元之前就受到了影響，這表明它們在疾病的早期階段起著關(guān)鍵作用。
隨后研究者又發(fā)現(xiàn)，腸道神經(jīng)元在帕金森病中也起著重要作用，支持了帕金森氏病始于腸道這一假說。而動(dòng)物實(shí)驗(yàn)指向少突膠質(zhì)細(xì)胞，證明這些細(xì)胞在患者中也受到影響，這表明該結(jié)果可能具有臨床意義。
期待更多新療法問世，幫助帕金森病患者有效控制運(yùn)動(dòng)癥狀。
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