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  5月孤兒藥盤點(diǎn)丨有廣譜抗癌藥、肝癌新藥、SCD基因療法
  
  2020-06-09 來(lái)源：好醫(yī)友
  
  
  
  剛過(guò)去不久的5月，盡管美國(guó)疫情形勢(shì)嚴(yán)峻，但ASCO 2020如期舉行，而且新藥的審批也不曾間斷。5月FDA官網(wǎng)一共授予了31項(xiàng)孤兒藥資格，其中包括：RET抑制劑Pralsetinib、CRISPR基因編輯療法治療鐮狀細(xì)胞貧血、肝癌的靶向創(chuàng)新藥等。
  
  接下來(lái)，好醫(yī)友將為大家著重盤點(diǎn)一些藥物~
  
  ■ 尼洛替尼口腔崩解片
  
  治療疾?。郝粤＜?xì)胞白血病、急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)
  
  研發(fā)企業(yè)：Nanocopoeia
  
  藥物簡(jiǎn)介：吉西他濱是一種選擇性酪氨酸激酶抑制劑，靶向BCR-ABL激酶、c-KIT和血小板衍生生長(zhǎng)因子受體(PDGFR)。尼洛替尼通過(guò)與BCR-ABL的ATP結(jié)合位點(diǎn)結(jié)合，并抑制酪氨酸激酶活性來(lái)抑制BCR-ABL介導(dǎo)的白血病細(xì)胞系增殖。尼洛替尼在伊馬替尼耐藥的BCR-ABL激酶突變中依舊具有活性。
  
  目前，關(guān)于尼洛替尼相關(guān)的試驗(yàn)正在進(jìn)行中，2期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)支持使用尼洛替尼(與化療和同種異體干細(xì)胞移植)用于治療新診斷的Ph+ALL。另外一項(xiàng)3期試驗(yàn)數(shù)據(jù)支持尼洛替尼在伊馬替尼和舒尼替尼難治性胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)治療中的應(yīng)用，結(jié)果表明尼洛替尼的中位總生存期明顯更長(zhǎng)。
  
  ■ Pralsetinib(BLU667)
  
  治療疾?。篟ET融合、RET突變和TRKC陽(yáng)性低分化甲狀腺癌、未分化或間變性甲狀腺癌、甲狀腺髓樣癌以及局部晚期或轉(zhuǎn)移性濾泡性或乳頭狀甲狀腺癌
  
  研發(fā)企業(yè)：Blueprint Medicines公司
  
  藥物簡(jiǎn)介：Pralsetinib是一種口服(每日一次)、高效和高選擇性的靶向RET變異的在研藥物。目前，Blueprint Medicines正在進(jìn)行pralsetinib的臨床開發(fā)，用于治療RET變異的非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他實(shí)體瘤患者。
  
  其中，相比VEGFR2，pralsetinib對(duì)RET的選擇性有80倍的提高。而且與已獲批的多激酶抑制劑相比，pralsetinib對(duì)RET的選擇性顯著提高。通過(guò)抑制原發(fā)和繼發(fā)突變，pralsetinib有望克服和預(yù)防臨床耐藥。這一療法預(yù)期可以在攜帶不同RET變異的患者中實(shí)現(xiàn)持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。
  
  此前，美國(guó)FDA已授予pralsetinib突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)含鉑化療后進(jìn)展的RET融合非小細(xì)胞肺癌、和需要系統(tǒng)治療且沒(méi)有可替代治療方案的RET突變陽(yáng)性甲狀腺髓樣癌患者的治療。
  
  ■ 吉西他濱(Gemcitabine)
  
  治療疾?。耗懝馨?/span>
  
  研發(fā)企業(yè)：RenovoRx
  
  藥物簡(jiǎn)介：吉西他濱是一種嘧啶核苷酸類似物，屬于抗代謝類抗癌藥，對(duì)多種實(shí)體腫瘤有效，如卵巢癌、乳腺癌、非小細(xì)胞肺癌、胰腺癌等。它可以殺死正在進(jìn)行DNA合成的細(xì)胞，即S期，并阻止細(xì)胞通過(guò)G1/s期進(jìn)展。
  
  ■ 替雷利珠單抗(Tislelizumab)
  
  治療疾?。何赴ㄎ甘彻芙唤绨?/span>
  
  研發(fā)企業(yè)：百濟(jì)神州
  
  藥物簡(jiǎn)介：替雷利珠單抗(BGB-A317)是一種研究性人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，可避免與巨噬細(xì)胞上的Fc受體結(jié)合。替雷利珠單抗以通過(guò)與PD-1結(jié)合而不激活受體，來(lái)恢復(fù)CTL殺死癌細(xì)胞的能力，從而阻止PD-1受體結(jié)合。
  
  去年12月底，替雷利珠單抗正式在中國(guó)獲批上市，目前已經(jīng)獲批2項(xiàng)適應(yīng)癥，分別為復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤和尿路上皮癌。
  
  目前，替雷利珠單抗單藥/聯(lián)合療法的全球臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，用于治療多種實(shí)體瘤和血液系統(tǒng)癌癥。
  
  ■ CTX001
  
  治療疾?。虹牋罴?xì)胞貧血(SCD)
  
  研發(fā)企業(yè)：Vertex Pharmaceuticals
  
  藥物簡(jiǎn)介：鐮狀細(xì)胞貧血是一種伴隨患者一生的遺傳性血液疾病，患者的血紅細(xì)胞由于表達(dá)血紅蛋白β鏈的基因出現(xiàn)突變而變成鐮刀狀，并喪失彈性。
  
  CTX001是使用CRISPR基因編輯技術(shù)改造的自體造血干細(xì)胞療法，改造患者的造血干細(xì)胞以在紅細(xì)胞中產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白(HbF)，可用于治療嚴(yán)重的嚴(yán)重鐮刀型細(xì)胞貧血病(SCD)和輸血依賴性β地中海貧血(TDT)。
  
  至今，CTX001已經(jīng)獲FDA治療TDT的孤兒藥資格，以及治療SCD和TDT的歐洲藥品管理局的孤兒藥資格和FDA的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)資格。
  
  ■ MIV-818
  
  治療疾?。焊伟?/span>
  
  研發(fā)企業(yè)：Medivir AB
  
  藥物簡(jiǎn)介：肝癌是世界上第五大常見癌種，雖然存在一些治療方法，但是中、晚期肝癌的治療效果較差，死亡率較高。而且，肝癌具有多種癌細(xì)胞類型，沒(méi)有腫瘤特異性突變，導(dǎo)致在肝癌中的治療中缺乏靶向藥。
  
  MIV-818是一種口服TRX-MP(曲沙他濱-單磷酸鹽)的核苷酸藥物前體，與索拉非尼等靶向藥可用在其他癌腫不同的是，其設(shè)計(jì)只針對(duì)肝癌，可精準(zhǔn)靶向肝臟，具有高水平的抗腫瘤活性。該藥物旨在選擇性治療肝癌細(xì)胞并使副作用小化，很可能成為一個(gè)針對(duì)肝癌患者的靶向口服創(chuàng)新藥物。
  
  在Ia期研究中，9名患者中有5名在用MIV-818.3治療后病情穩(wěn)定，DCR達(dá)到55.6%。目前，1b期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。
  
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