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按科技分類>基因編輯療法
Science子刊：堿基編輯，挽救致命心臟病并延長壽命
首款血友病基因治療藥物獲批
一款血友病B基因療法獲批
B型血友病基因療法獲批上市
Nature：一種基于CRISPR/Cas9的非病毒精準(zhǔn)基因組編輯臨床級(jí)療法
CRISPR基因編輯有望“功能性治愈”遺傳性血管性水腫
輝瑞、德琪醫(yī)藥、亞盛醫(yī)藥、宜明昂科等公司1類新藥獲批臨床
研究人員發(fā)現(xiàn)基因治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病新途徑
治療戈謝?。√鞚稍铺┗蛱娲煼ǐ@FDA罕見兒科疾病認(rèn)定
貝達(dá)藥業(yè)TEAD抑制劑申報(bào)臨床
美杰賽爾PD-1基因編輯T細(xì)胞注射液申報(bào)臨床
只需一次治療！A型血友病患者，有望迎來一款基因療法
AAV基因療法幫助失明數(shù)十年的先天性黑蒙癥患者恢復(fù)夜間視力
我國學(xué)者開發(fā)出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因編輯系統(tǒng)
羅氏DMD基因療法向FDA尋求加速批準(zhǔn)
一款CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel遞交滾動(dòng)上市申請(qǐng)
第四個(gè)基因！轉(zhuǎn)基因豬為阿爾茨海默氏癥的治療提供新視角
Nature子刊：研究人員確定了治療胰腺癌的潛在基因標(biāo)志物
干細(xì)胞+基因治療 漸凍癥聯(lián)合療法安全性獲證實(shí)
那些不抽煙的年輕肺癌患者，多攜帶這種基因突變！新療法值得期待
一針管兩年！新型基因療法值得B型血友病患者期待
一種新型基因療法有望治療老年性黃斑變性
血友病患者迎來一款基因療法，只需1次治療，告別頻繁輸血
BioMarin A型血友病基因療法獲歐盟批準(zhǔn)上市
基因療法能否在β-地中海貧血治療中大放異彩？
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